Some PN can grow fast and become large, which can progressively interfere with normal physical functions. Although PN may start as non-malignant, a small proportion (~10%) will later become malignant (cancer). In certain cases, surgery may be done to remove some PN, but PN are often ...
6) 监测PN。应询问患者和儿科患者的父母,与既存PN相关的疼痛或生长方式有无改变,特别是在青春期,如有改变,则应评估神经纤维瘤恶变的可能。 针对NF1成人的监测 — 美国医学遗传学和基因组学学会的专家小组制定了NF1成人的管理指南[5]。指南特别说明了下列并发症的监测方法: ●恶性周围神经鞘膜肿瘤(malignant ...
PN 作为 NF1 相关的特征性表现之一,其恶变为 MPNST 的风险在所有病理学类型的神经纤维瘤中最高[4]。在 NF1-PN 患者中发生的恶变的可能性是没有 PN 患者的 18 倍[2],病情一旦进展至 MPNST,往往缺乏有效的治疗手段,5 年生存率仅为...
PN 作为 NF1 相关的特征性表现之一,其恶变为 MPNST 的风险在所有病理学类型的神经纤维瘤中最高[4]。在 NF1-PN 患者中发生的恶变的可能性是没有 PN 患者的 18 倍[2],病情一旦进展至 MPNST,往往缺乏有效的治疗手段,5 年生存率仅为 20%...
5月8日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准科赛优®(英文商品名:Koselugo,通用名:硫酸氢司美替尼胶囊)在中国用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。 司美替尼是国家药监局批准的首个也是唯一一个用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术...
The ARANOTE Phase 3 Trial of Darolutamide Plus Androgen-Deprivation Therapy in Patients With Metastatic Hormone-Sensitive Prostate Cancer: Efficacy and Safety by Disease Volume Long-Term Data From CheckMate 9ER Investigating Nivolumab Plus Cabozantinib in Untreated Advanced RCC ...
Rolling submission of a new drug application (NDA) to the FDA has been initiated for the investigational MEK inhibitor mirdametinib (formerly PD-0325901) in pediatric and adult patients with neurofibromatosis type 1-associated plexiform neurofibromas (NF1-PN), according to a press release from Spri...
Background Neurofibromatosis type 1 (NF1) is a neurogenetic condition with stereotypic cutaneous findings and a predisposition for benign and malignant tumors. About half of patients will develop plexiform neurofibromas (PN), non-malignant tumors that have a 10% lifetime risk of developing into ...
目前一项由复星发起的FCN-159口服片剂,治疗晚期实体肿瘤和1型神经纤维瘤病的靶向药物,开展三期临床研究。FCN-159是一种口服片剂、高效MEK1/2选择性抑制剂,现面向全国开启临床试验招募患者。 FCN-159片在成人NF1相关PN的1/2期研究已完成入组,正在随访中,共入组82例患者,包括1期19例、2期63例。
Kossler N, Stricker S, Rodelsperger C, Robinson PN, Kim J, Dietrich C, Osswald M, Kuhnisch J, Stevenson DA, Braun T, Mundlos S, Kolanczyk M, Neurofibromin (Nf1) is required for skeletal muscle development. Hum Mol Genet. 2011 Jul 15;20(14):2697-709 ...