奈多西兰(DCR-PHXC)是一种针对乳酸脱氢酶(LDH)的RNA干扰(RNAi)。奈多西兰是治疗原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。Nedosiran是一种GalNAc-dsRNA结合物[1][2][3]。 Nedosiran名称 英文名Nedosiran Nedosiran生物活性 描述奈多西兰(DCR-PHXC)是一种针对乳酸脱氢酶(LDH)的RNA干扰(RNAi)。
产品活性:Nedosiran (DCR-PHXC) 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。Nedosiran 是一种 GalNAc-dsRNA 偶联物。 研究领域:Others 作用靶点:Others In Vitro: Nedosiran (DCR-PHXC) is an investigational ribonucleic aci...
药品名称 DCR-PHXC; DCR-PH1; nedosiran; NN7022; NN-7022; Rivfloza 药品类别 创新药; 化药; first-in-class; 核酸 靶点 asialoglycoprotein receptor (ASGPR); lactate dehydrogenase A (LDHA) 作用机制 RNAi疗法; ASGPR配体 药品简介 -- 研发机构 Dicerna Pharmaceuticals (Novo Nordisk) ;Alnylam...
使用DCR-PHXC 进行的生殖和发育毒理学研究;由于 DCR-PHXC 在小鼠中没有活性,在小鼠评估的是脱靶效应,而不是沉默 LDHA mRNA 表达的风险。 根据研究者手册,小鼠胚胎-胎儿发育(EFD)毒性研究中仅测试了小鼠替代分子 DCR-m355a 的一个剂量(10mg/kg)。监管机构质疑仅使用 10 mg/kg 的单一剂量组是否足以评估沉默 L...
纳入标准 :研究结束/第 57 天后,筛选 Group B 的受试者参加长期、多剂量、开放标签的扩展研究(DCR-PHXC-301)。 要求受试者的 24h Uox 排泄值恢复到基线筛查值的 80% 或以上。如果第 57 天或后续随访监测时 24h Uox 排泄值未恢复到基线筛查值 80%,受试者需进行额外的随访。
Baum MA, Langman C, Cochat P, et al. PHYOX2: a pivotal randomized study of nedosiran in primary hyperoxaluria type 1 or 2. Kidney International. 2023;103(1):207-217. doi:https://doi.org/10.1016/j.kint.2022.07.025. ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate DCR-PHXC in Children and...
纳入标准 :研究结束/第 57 天后,筛选 Group B 的受试者参加长期、多剂量、开放标签的扩展研究(DCR-PHXC-301)。 要求受试者的 24h Uox 排泄值恢复到基线筛查值的 80% 或以上。如果第 57 天或后续随访监测时 24h Uox 排泄值未恢复到基线筛查值 80%,受试者需进行额外的随访。
纳入标准 :研究结束/第 57 天后,筛选 Group B 的受试者参加长期、多剂量、开放标签的扩展研究(DCR-PHXC-301)。 要求受试者的 24h Uox 排泄值恢复到基线筛查值的 80% 或以上。如果第 57 天或后续随访监测时 24h Uox 排泄值未恢复到基线筛查值 80%,受试者需进行额外的随访。
Synonyms:DCR-PHXC sodium 存储条件:-20°C,密封保存,远离潮湿 *溶剂中:-80°C,6个月;-20°C,1个月(密封保存,远离潮湿) 运输条件:美国大陆的室温;其他地方可能有所不同。 产品活性:Nedosiran sodium 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran sodium 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD...
纳入标准 :研究结束/第 57 天后,筛选 Group B 的受试者参加长期、多剂量、开放标签的扩展研究(DCR-PHXC-301)。 要求受试者的 24h Uox 排泄值恢复到基线筛查值的 80% 或以上。如果第 57 天或后续随访监测时 24h Uox 排泄值未恢复到基线筛查值 80%,受试者需进行额外的随访。