MRT5005 is a messenger RNA molecule designed to boost the production of CFTR protein, which is defective or absent in cystic fibrosis patients.
3月17日,Translate Bio公布了其囊性纤维化治疗MRT5005的I/II期试验的更多中期数据,称虽然这个吸入式mRNA候选产品总体上是安全和有良好的耐受性,但以一秒钟内预计的强制呼气量百分比(ppFEV1)来衡量,未能显示出对肺功能的任何好处。这一消息使公司股价在盘后交易中下跌高达20%。 不过,首席医疗官Ann Barbier表示,"根...
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