Moderna针对MMA的mRNA疗法mRNA-3705同丙酸血症药物mRNA-3927相似,利用脂质纳米颗粒(LNP)将编码功能性蛋白的mRNA递送至体内,表达形成具有生物学活性的蛋白,恢复丙酸酯代谢通路。 具体而言,mRNA-3705由LNP包封,其mRNA编码具有生物学功能的MUT蛋白,通过在肝脏细胞内表达目标蛋白恢复肝脏中的MUT酶活性,从而减少甲基丙二酸等...
Moderna针对MMA的mRNA疗法mRNA-3705同丙酸血症药物mRNA-3927相似,利用脂质纳米颗粒(LNP)将编码功能性蛋白的mRNA递送至体内,表达形成具有生物学活性的蛋白,恢复丙酸酯代谢通路。 具体而言,mRNA-3705由LNP包封,其mRNA编码具有生物学功能的MU...
Moderna针对MMA的mRNA疗法mRNA-3705同丙酸血症药物mRNA-3927相似,利用脂质纳米颗粒(LNP)将编码功能性蛋白的mRNA递送至体内,表达形成具有生物学活性的蛋白,恢复丙酸酯代谢通路。 具体而言,mRNA-3705由LNP包封,其mRNA编码具有生物学功能的MUT蛋白,通过在肝脏细胞内表达目标蛋白恢复肝脏中的MUT酶活性,从而减少甲基丙二酸等...