mRNA-3927在PA患者中所展现的良好的耐受性和潜在的临床益处进一步激发了人们对mRNA技术新的热情——通过体内直接产生治疗性蛋白,推动蛋白替代疗法的发展。 mRNA疗法,凭借其可持续给药、可控的药代动力学以及较高的安全性和耐受性的特点,有望为蛋白替代疗法领域增添新的治疗手段。但mRNA肝脏表达效率低、持续时间短仍限...
Moderna公司是一家临床阶段的生物技术公司,开创信使RNA(mRNA)疗法和疫苗,为患者研发新一代改革性药物,近日宣布美国食品与药物管理局(FDA)已授予mRNA-3927快速通道资格,这是一款研究性mRNA疗法,用于治疗丙酸血症(propionic acidemia,PA)。该公司于2019年9月30日宣布了mRNA-3927公开性新药临床研究(IND)。