本发明提供了一种TRPML1特异性小分子激动剂MLSA1在制药中的用途.通过单次和多次铀染毒模拟急性和慢性铀染毒小鼠模型证实,小分子化合物MLSA1延迟给药能显著促进急性和慢性铀染毒小鼠的尿铀排出,降低肾铀蓄积,减轻铀致肾近端小管上皮细胞的病理损伤和细胞凋亡,保护肾功能,与显著提高溶酶体胞吐密切相关;通过铀染毒人肾...
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