2023年10月14日,专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)今天宣布,RNA编辑疗法HG204获得美国FDA授予的儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗一种罕见且致命的儿童神经发育障碍疾病MECP2重复综合征(MDS)。“MDS患儿症状包括婴儿性肌张力...
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MDS病例存在遗传易感性,但本质上MDS并不是遗传性的疾病。如果家族内直系亲属存在过此类疾病,则后代可能比其他人更容易得病,但并不绝对,发病率很低。 综上,1-3危险因素或多或少会影响到病情的恢复,需要病友们与医者打好配合,能预防则预防,不能预防加强病情判断,作出有利于病情恢复的措施,保持合理的生活模式,提高...
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