自新冠病毒爆发以来,mRNA技术的发展促进了递送系统的革新。脂质纳米颗粒(Lipid Nanoparticles, LNP)递送技术,不仅在mRNA新冠疫苗的研发中大放异彩,还在癌症治疗领域展现出巨大的潜力,特别是体内制造CAR-T(in vivo CAR-T)疗法这一革命性治疗方法的应用中。 今天...
医麦客新闻 eMedClub News 2024年11月5日,尧唐生物联合创始人吴宇轩博士、王子君博士和陆钰明博士与华东师范大学合作,在生物预印本提交网站BioRxiv上发表了一篇原创性研究论文,论文题为“In vivo genome editing of human hematopoietic stem cells for...
当今科学界公认最先进的非病毒核酸递送载体平台——脂质纳米粒(lipid nanoparticles,LNP)就是今天的主角。Fig1:LNP的组成部分 目前FDA批准的LNP配方都含有图1所示的四种脂质,最重要的可电离阳离子脂质,以及起辅助作用的DSPC、胆固醇以及聚乙二醇脂质偶联物,这些成分可以促进单分散纳米颗粒形成,提高纳米颗粒稳定性,...
2024年11月5日,尧唐生物联合创始人吴宇轩博士、王子君博士和陆钰明博士与华东师范大学合作,在生物预印本提交网站BioRxiv上发表了一篇原创性研究论文,论文题为“In vivo genome editing of human hematopoietic stem cells for treatment of blood disorders by mRNA delivery”。研究表明,通过自主研发的新型脂质纳米颗粒(...
2023年5月23日,麻省理工学院研究人员在Nano Letters(IF=9.6)上发表题目为《In Vivo RNA Delivery to Hematopoietic Stem and Progenitor Cells via Targeted Lipid Nanoparticles》的文章。文中宣布,他们开发了CD117靶向脂质纳米颗粒(Lipid Nanoparticle, LNP),可以将小干扰RNA(Small Interfering RNA, siRNA)和信使RNA(...
Rui, Yuan, et al. "High-throughput and high-content bioassay enables tuning of polyester nanoparticles for cellular uptake, endosomal escape, and systemic in vivo delivery of mRNA." Science advances 8.1 (2022): eabk2855. Miao, Lei, et al. "Synergistic lipid compositions for albumin receptor ...
[3] Jung H N, Lee S Y, Lee S, et al. Lipid nanoparticles for delivery of RNAtherapeutics: Current status and the role of in vivo imaging[J]. Theranostics, 2022, 12(17): 7509. 往期回顾Past Review ☀作为医药人,9月份须知的医药法规速览 ...
题目:In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery 期刊:Science(一区,IF=44.7) 链接:https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37499029/ 2.3.2 文献解读 造血干细胞(Hematopoietic stem cells,HSC)是人一生中所有血细胞的来源,通过造血干细胞移植(HSCTransplantation, HSCT),可以用基因工程造血干细胞或...
2022年1月,在science上发表的题为“In vivo delivery of CRISPR-Cas9 using lipid nanoparticles enables antithrombin gene editing forsustainable hemophilia A and B therapy”的研究中,研究者们开发并优化了LNPs,将Cas9 mRNA与靶向小鼠AT(mAT)的sgRNA一起递送到小鼠肝脏。
Fast and facile synthesis of amidine-incorporated degradable lipids for versatile mRNA delivery in vivo 快速合成酰胺结合的可降解脂质,用于多用途mRNA的体内递送 该研究创新性地提出了一种“一锅”串联多组分反应(T-MCR)策略,以合理设计的胺-巯基-丙烯酸酯偶联为基础,建立了“一锅”串联多组分反应,可快速(1小...