2021年04月28日 Vertex制药公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展,用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。 此前联合用药方案在欧洲获批用于治疗年龄≥12岁、携带2个F508del突变(...
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta/Kaftrio（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而最新批准的三联疗法Trikafta/Kaftrio可将治疗范围扩大...
The Use of CFTR Protein Modifiers (Kaftrio/Kalydeco) at the Pediatric Clinic of the Clinical Center University of SarajevoRado-Kosi, TanjaSelimovi, AminaMedical Journal / Medicinski urnal