由于高度精确的基因编辑技术,如簇状有规律间隔短回文重复(CRISPR)/CRISPR相关蛋白(Cas),RNA靶向甚至变得更有吸引力。 来自澳大利亚墨尔本大学Guei-Sheung Liu团队认为,RNA靶向治疗已多次证明反义寡核苷酸和小干扰RNA策略的临床潜力。这些技术将继续支持针对神经系统疾病的基因治疗发展。在过去的五年中,CRISPR-Cas13和腺苷...