小分子帕金森病新药获批1b期临床研究】近日,Gain Therapeutics宣布已在澳大利亚获批启动一项1b期临床试验,评估该公司主要候选药物GT-02287在帕金森病(PD)患者中的安全性和耐受性。GT-02287是一种口服变构蛋白调节剂,具有可穿越血脑屏障的小分子量,该产品拟被开发用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。在PD的临床...
Gain Therapeutics宣布GT-02287的1期临床试验取得积极结果,GT-02287是一种治疗帕金森病的新型Gcase靶向小分子疗法
Recent data highlighted the benefit of Gain Therapeutics’ GT-02287 mechanism of action in alleviating endoplasmic reticulum stress and enhancing lysosomal enzyme activity.
首先,GT-02287具备了穿越血脑屏障的能力。对于大多数治疗神经系统疾病的药物来说,能够有效地通过这一屏障是关键的,因为血脑屏障是保护大脑的防线,但也使得许多药物难以进入。GT-02287的这一特性使其成为治疗帕金森病的一种潜在佳选,特别是对于那些有GBA1基因突变的患者,这种突变是帕金森病最常见的遗传因素之一。 在...
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