还提供了一种用于治疗患有PGRN‑FTD和由颗粒体蛋白(GRN)单倍型不足引起的其它成人发作性神经退行性病变的人类患者的方法,所述方法包括向中枢神经系统(CNS)递送具有腺相关病毒1(AAV1)衣壳的重组腺相关病毒(rAAV),所述rAAV进一步包括包装在所述AAV衣壳中的载体基因组,所述载体基因组包括AAV反向末端重复序列、人...