LNP（脂质纳米颗粒）是目前核酸药物中研究应用最多的递送系统之一。BioNTech、Moderna和CureVac三巨头的mRNA新冠疫苗均采用LNP递送技术。有数据统计，目前全球进入临床的40多个mRNA疫苗项目中，超30种采用LNP技术。2018年，全球第一款siRNA药物Patisiran获批，也是第一个采用LNP递送系统的核酸药物。另外，GalNAc（N-乙酰半...
Alnylam一开始做ATTR,第一个产品是用LNP递送,第二代产品也是用LNP递送已经到临床二期,在发现GalNAc后,他用GalNAc来递送产品同样序列的时候,发现它的效果要远远超过LNP,好像用量比LNP递送低了一两个数量级,靶向性更高。他这个做到二期的产品直接停掉,一心一意做一个新的用GalNAc递送的ATTR产品。我们看到这个结果,...
有公司在研发GalNAc-LNP 来靶向肝脏递送基因编辑工具,临床前数据挺不错,这是个很有创意的想法。 因为LNP是通过结合LDLR受体来进入肝细胞,有些人的肝细胞缺失LDLR受体,而GalNAc则是被RNAi反复验证过可以高效进入肝脏的受体,将其和LNP结合,提供了一个新的基因编辑和mRNA递送方法。 悟谷峰登 无为而治9999...
LNP药物递送体系/外源性细胞基因治疗药物/肿瘤CAR-DNA脂质体GalNAc注射液/短半衰期/短起效/肿瘤细胞胞外(PH≤6)电离/D100/30%肿瘤DNA/4期肿瘤治疗药物/创新生产工艺 靶点:外源性肿瘤细胞基因/促进肿瘤细胞凋亡/修复肿瘤细胞突变基因 特点:1. 可电离阳离子脂质分子/准确药物释放/肿瘤细胞胞内释放/肿瘤细胞胞外(...
脂质体纳米粒(LNP) 化学修饰定向递送:例如N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)修饰介导的肝靶向递送 Sarepta公司的肌肉细胞表面蛋白聚糖的穿膜肽(CPP),定向肌肉细胞递送技术 抗体-寡核酸偶联物(AOC)这一新型的递送方法,利用抗体分子特异性高、成药性好、生产方便等优点,尝试实现寡核酸分子精确且更加多样化的组织递送...
2023年2月12日/医麦客--星耀研究院新闻 PharmaBIGStar News/--当下,在纷繁的核酸类药物的开发与临床应用中,递送系统的挑战已经是一个老生常谈的问题。由于核酸分子必须在胞内甚至核内才能发挥作用,因此这类药物最终在临床发挥药效的关键绝大部分取决于一个安全高效的递送
LNP、GalNAc成核酸递送主流,外泌体、VLP新递送层出不穷 尽管蛋白和多肽疗法大大增加了可用靶点的数量,但核酸能精准控制基因表达,被很多科学家视为继小分子、大分子后的第三代新技术浪潮。 在核酸领域,递送技术的地位相对更重要,甚至...
LNP药物递送体系/外源性细胞基因治疗药物/肿瘤CAR-DNA脂质体GalNAc注射液/短半衰期/短起效/肿瘤细胞胞内(PH≤6)电离/D100/30%肿瘤DNA/4期肿瘤治疗药物/创新生产工艺 靶点:外源性肿瘤细胞基因/促进肿瘤细胞凋亡/修复肿瘤细胞突变基因 特点:1. 可电离阳离子脂质分子/准确药物释放/肿瘤细胞胞内释放/肿瘤细胞胞外(肿...
sirna针对肝脏现在都是只用galnac修饰,全都不用LNP了,所以只是它这个特殊情况才考虑使用。//@大汉口热干面:回复@JZee:可能是没需求? 一般情况下靶向肝脏,可能大家觉得LNP就够用了。但是VERV针对的突变对LNP的递送影响比较大,不得已这么搞了一下,然后发现效果还真不错……...
LNP药物递送体系/外源性细胞基因治疗药物/肿瘤CAR-DNA脂质体GalNAc注射液/胞内PH值电离/短半衰期/D100/30%肿瘤DNA/肝细胞癌治疗药物/创新生产工艺 靶点:外源性肿瘤细胞基因/促进肿瘤细胞凋亡/修复肿瘤细胞突变基因 特点:1. 可电离阳离子脂质分子/准确药物释放/肿瘤细胞胞内释放/肿瘤细胞胞外(肿瘤微环境)释放, 2...