GalNAc连接siRNA是通过将GalNAc以三价态的方式共价偶联至核酸3’末端构成,经皮下注射后,能够迅速通过循环系统进入肝脏,之后经ASPGR受体介导快速被肝脏细胞内吞,并在溶酶体中积聚、缓慢释放,持久不断地装载到RNA诱导沉默复合体(RISC)上,从而实现长效抑制作用。 GalNAc-siRNA递送原理 PART.03 GalNAc递送结构 目前已上市...
传统的siRNA 递送方式(如脂质纳米颗粒 LNP)往往导致非特异性分布,影响药效并可能引发毒副作用。而GalNAc-偶联siRNA(GalNAc-siRNA)可通过ASGPR介导的内吞作用实现更高效、更安全的RNA干扰(RNAi)治疗,减少非靶向组织的蓄积。 3. 降低全身毒性 相比LNP递送系统,GalNAc递送方式具有更低的免疫原性和副作用,可显著减少炎症...
表1:进入临床的GalNAc修饰的siRNA药物[3] 在当前的基因治疗领域,尽管基因编辑疗法备受瞩目,但RNAi(RNA干扰)技术以其无可比拟的安全性,成为了更为稳妥的靶向基因治疗工具。特别是经过化学修饰优化的GalNAc-siRNA,不仅展现出卓越的稳定性,还具备高效的干扰能力。这种siRNA缀合物在肝脏相关疾病的治疗中,特别是在基因异常...
相对于时下很热的基因编辑疗法,RNAi无疑是更安全的靶向基因治疗工具。经过化学修饰优化的GalNAc-siRNA具有更好的稳定性及干扰效率,该类siRNA缀合物在涉及基因异常高表达的肝脏相关疾病治疗中具有很好的应用潜力。 随着科技的进步,核酸药物正以其独特的优势,引领现代制药领域迈向新的高峰。作为核酸药物递送的关键技术之一...
Dicerna是一家专注于研发试验性RNAi治疗药物的生物医药公司,拥有能够实现肝脏靶向(GalXC™)和肝外靶向(GalXC-Plus™)的递送平台,基于2款递送平台能极好地补充诺和诺德现有的肝脏治疗管线,在2021年该公司被诺和诺德以33亿美元高价收购。 GalXC™和GalXC-Plus™递送平台(参见:Dicerna 2021年年报) ...
相对于时下很热的基因编辑疗法,RNAi无疑是更安全的靶向基因治疗工具。经过化学修饰优化的GalNAc-siRNA具有更好的稳定性及干扰效率,该类siRNA缀合物在涉及基因异常高表达的肝脏相关疾病治疗中具有很好的应用潜力。 随着科技的进步,核酸药物正以其独特的优势,引领现代制药领域迈向新的高峰。作为核酸药物递送的关键技术之一...
Sirnaomics宣布基于GalNAc RNAi疗法药物STP122G用于抗凝治疗的I期临床试验第二序列圆满完成并公布了中期数据 香港、美国马里兰州德国城和苏州2024年7月8日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（「公司」，连同其附属公司，统称「集团」或「Sirnaomics」；股份代号：2257），一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药...
在当前的基因治疗领域中,尽管基因编辑疗法备受瞩目,但RNAi技术凭借其卓越的安全性,成为了更为可靠的靶向基因治疗工具。特别是经过化学修饰优化的GalNAc-siRNA,展现出了更高的稳定性和显著的干扰效率,这使得它在治疗基因异常高表达相关的肝脏疾病中,展现出了巨大的应用潜力和前景。
Sirnaomics宣布基于GalNAc RNAi疗法药物STP122G用于抗凝治疗的I期临床试验第二序列圆满完成并公布了中期数据 香港、美国马里兰州德国城和苏州2024年7月8日/美通社/ --Sirnaomics Ltd.(「公司」,连同其附属公司,统称「集团」或「Sirnaomics」;股份代号:2257),一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司),...
沃尔森拥有先进的糖化学及核酸修饰技术,可提供高纯度、高质量的GalNAc-L96及其衍生物,确保RNAi和ASO药物开发的最佳效果。 采用精准化学合成策略,优化GalNAc结构,提高ASGPR结合能力。 通过严格的纯度控制和表征手段,提供符合国际标准的高质量产品。 2. 全方位支持:从实验室到工业化规模 沃尔森不仅提供小规模科研级产品,还...