GalNac递送系统是一种核酸药物递送系统,它通过将GalNac侧链与核酸链通过化学键连接,利用GalNac侧链的特性,实现对肝细胞的精准靶向。 GalNac递送系统的核心在于GalNac侧链的设计,这种侧链能够识别肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR receptor),从而将携带的核酸药物顺利导入肝细胞内部,完成干扰RNA基因沉默作
GalNAc偶联技术正在成为将治疗性核酸,特别是siRNA递送到肝细胞的主要策略,从上面的介绍中可以看出,目前来自三触GalNAc递送系统的基础专利风险将至少持续到2028年,相应风险专利主要掌握在Alnylam手中。 由于三触GalNAc递送系统已经经过临床验证,当下研究肝脏相关疾病的部分企业大多会以三触GalNAc递送系统的结构为基础,调整...
GalNAc递送系统由三触GalNAc靶头、连接臂和siRNA分子三部分构成。这种依赖受体和配体天然结合的递送系统明显提升了siRNA的递送效率,并带来安全性的提升,其天然靶向肝实质细胞也赋予GalNAc-siRNA在肝脏相关疾病的主导性地位。 GalNAc本身作为天然配体不存在专利限制,但Alnylam等RNAi龙头更多通过布局GalNAc-siRNA连接结构、合成...
基于GalNAc的药物递送系统在治疗肝脏疾病方面具有巨大的潜力和市场,到目前为止,已有许多基于GalNAc的药物递送系统进入临床试验阶段,用于治疗各种肝脏疾病,例如: 肝癌:GalNAc缀合的化疗药物可以特异性地递送到肝癌细胞,提高化疗药物的疗效,降低化疗药物的毒副作用,常见的药品如阿霉素和索拉...
目前,大多数在研的小核酸药物都依赖于递送系统将寡核酸链精确送入靶细胞内部。其中,一些知名的递送系统包括:GalNac递送系统、脂质纳米粒(LNP)递送系统、多肽纳米粒递送系统、抗体偶联递送系统、DNA折纸递送系统以及外泌体递送系统等。 3、GalNac递送系统 ...
高效的靶向配体、有针对性的基因沉默和方便的给药途径是实现GalNAc递送系统临床转化的关键因素。相比于脂质体,GalNAc递送系统则是利用其较高的肝脏选择性实现了精准递送。目前GalNAc修饰的药物主要有GalNAc-反义核酸(ASO)与GalNAc-siRNA,由于治疗上有效的ASO已经是经过大量修饰的,因此递送载体并不是必须的。而siRNA因...
按照不同递送技术分类,核酸药物递送平台可分为GalNAc共轭连接递送系统、脂质体纳米递送系统(小分子配体、抗体及其它分子)和其它递送系统(鱼精蛋白、高分子聚合物、无机纳米颗粒、外泌体、聚合物基质、病毒转染等)。 GalNAc共轭连接递送系统 GalNAc共轭连接递送系统的实现是核酸药物发展历程中的重大突破。GalNAc是去唾...
GalNAc药物递送系统 GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)药物递送系统是近年来广泛研究的一类新型靶向递送技术,特别是在肝脏靶向治疗中的应用。GalNAc是一种天然存在的糖基化分子,能够与肝脏细胞表面的肝细胞受体(如Asialoglycoprotein Receptor, ASGPR)特异性结合,从而实现高度选择性的靶向递送。我们提供这个产品 ,仅供科研,如有...
GalNAc(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统,最近上市的三款siRNA药物均采用GalNAc修饰。 通过将 GalNAc以三价态的方式共价偶联至核酸3’末端构成。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)配体。 能以nM级高亲和性结合ASGPR, 随后受体在网格蛋白介导的内吞作用下将GalNAc及核酸摄取进入细胞。
目前，常用的核酸药物递送系统之一是GalNac偶联修饰。GalNac是一种N-乙酰化的半乳糖胺，通过将GalNac以三价态的方式共价偶联至核酸的3'末端，构成了GalNac-siRNA偶联化合物。这种化合物具有许多优点，包括进入肝脏的能力和长效抑制作用。GalNac-siRNA偶联化合物在皮下注射后可以迅速通过循环系统进入肝脏，然后通过ASPGR...