2024年5月3日,方拓生物一款治疗XLRP的潜在 first in class rAAV产品FT-002 的探索性临床研究结果在美国"2024视网膜细胞与基因治疗创新峰会" (Retina Cell & Gene Therapy Innovation Summit 2024)做大会分享。 北京协和医院睢瑞芳教授应邀参加现场专题讨论并做了主题为“一项开放标签、剂量递增的基因药物FT-002在RPG...
FT-002注射液拟治疗由RPGR(Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator)基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者,其是一款重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物,利用rAAV携带目的基因,经眼内注射,使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白,参与光感受器纤毛运输功能,挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者...
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