2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/10/2911026/0/en/Longeveron-Announces-U-S-FDA-Grants-Lomecel-B-Regenerative-Medicine-Advanced-Therapy-RMAT-Designation-for-the-Treatment
今天,Aurion Biotech宣布,美国FDA授予其现货型细胞疗法AURN001突破性疗法认定(BTD)和再生医学先进疗法(RMAT)认定。根据新闻稿,AURN001是同时获得BTD与RMAT认定的首个同种异体细胞疗法,用于治疗角膜内皮疾病继发的角膜水肿。 继发于内皮功能障碍的角膜水肿是一种危及视力的衰弱性疾病,影响着全世界数百万人。角膜内皮细...
Longeveron今天宣布,美国FDA授予其在研疗法Lomecel-B再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗轻度阿尔茨海默病。根据新闻稿,Lomecel-B是首个用于治疗阿尔茨海默病的细胞疗法获得RMAT认定。 Lomecel-B是一种同种异体细胞疗法,由从年轻健康成人骨髓中分离的特化细胞制成。这些特殊细胞被称为药物信号细胞(MedicinalSignaling...
CBER将审查每个RMAT认定申请中的初步临床证据,并将根据具体问题具体分析(Case-by-case)原则做出RMAT认定决定。与突破性疗法认定相比,RMAT认定不需要证据表明该药物可能会比现有疗法提供实质性改进。 02.获得再生医学先进疗法(RMAT)认定对药物研发有何益处? FDA CBER对于获得RMAT认定的药物有相应的政策和审评程序,以...
FDA的 RMAT 资格授予用于治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法,且初步临床证据表明该疗法有可能解决未满足的医疗需求。 参考来源:‘Kyverna’s KYV-101 receives US FDA RMAT designation for KYV-101 in the treatment of patients with refractory stiff-person syndrome. News release. Kyve...
今天,Aurion Biotech宣布,美国FDA授予其现货型细胞疗法AURN001突破性疗法认定(BTD)和再生医学先进疗法(RMAT)认定。根据新闻稿,AURN001是同时获得BTD与RMAT认定的首个同种异体细胞疗法,用于治疗角膜内皮疾病继发的角膜水肿。 继发于内皮功能障碍的角膜水肿是一种危及视力的衰弱性疾病,影响着全世界数百万人。角膜内皮细...
The FDA has granted RMAT designation for AlloVir’s posoleucel to treat AdV infection following allogeneic hematopoietic stem cell transplant (allo-HCT).
次要终点包括获得完全或部分缓解的患者的缓解持续时间、临床受益持续时间、无进展生存期、总生存期以及B细胞ALL队列患者的ORR。 参考资料: https://www.onclive.com/view/fda-grants-rmat-designation-to-ctx110-for-relapsed-refractory-cd19-b-cell-malignancies...
在日前华盛顿举行的再生医学年会上,Scott Gottlieb表示,FDA正在进行细胞和基因治疗的新型临床试验设计的应用科学研究,并努力通过使用所有的监管途径制定药物加快开发计划。这包括使用“突破性疗法”认定,以及再生医学先进疗法认定,也称为RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)认定。
Neurona Therapeutics公司日前宣布,美国FDA已授予该公司主要候选细胞疗法NRTX-1001再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗耐药性内侧颞叶癫痫(MTLE)。 NRTX-1001是一种源于人类多能干细胞的再生细胞候选疗法。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸(GABA)。通过一次性给药,这些人类中间神经元可以整合到人...