为解决这个问题,1983 年,美国颁布了《孤儿药法案》(Orphan Drug Act,ODA)。 《孤儿药法案》通过一系列推拉政策将药物研发引向罕见病领域,例如:提供税收抵免(临床研发成本的 25%)、孤儿药研发项目研究补助金,并且免收 NDA/BLA 申请费(高达 300 多万美元),并延长 7 年的市场专营期。ODA 还规定孤儿药可以和 FD...
为解决这个问题,1983 年,美国颁布了《孤儿药法案》(Orphan Drug Act,ODA)。 《孤儿药法案》通过一系列推拉政策将药物研发引向罕见病领域,例如:提供税收抵免(临床研发成本的 25%)、孤儿药研发项目研究补助金,并且免收 NDA/BLA 申请费(高达 300 多万美元),并延长 7 年的市场专营期。ODA 还规定孤儿药可以和 FD...
去年是美国食品和药物管理局(FDA)《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)颁布 40 周年。然而,超过 90% 的罕见病缺乏 FDA 批准的治疗方法(NORD 2023)。2022 年 5 月,FDA 药物审评与研究中心 (Center for Drug Evaluation and Research,CDER) 启动了加速罕见病治愈 (Accelerating Rare disease Cures,ARC) 计划,旨在推...
FDA的全称是美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration),是美国联邦政府卫生与公众服务部(Department of Health and Human Services,HHS)下属的一个机构。FDA负责对美国生产和进口的食品、化妆品、药品、医疗器械、生物制品和放射产品进行监管，以确保其安全、有效和合规。1.2 FDA的成立时间和发展历史 FDA...
1983年1月4日,罗纳德•里根总统签署了《孤儿药法案》(Orphan Drug Act),使之生效为法律以鼓励研发罕见病用药和治疗方法。《孤儿药法案》出台后美国联邦政府对药企在孤儿药的研发优惠力度极大,该法案的实施影响了近3000万美国人的生活。 孤儿药与失去父母的孤儿无关,而是指为患有罕见疾病的群体提供的药物和治疗方法...
孤儿药是指用于治疗罕见病的药物,由于罕见病患病人数少,市场规模小,而一款药物的研发过程耗时、耗力、耗资金,所以企业的研发动力不足,基于这个情况,美国食品药品管理局(FDA)于1983年启动了孤儿药法案(Orphan Drug Act),鼓励企业研发治疗罕见病的药物。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。根据美国《孤儿药法案》(Orphan Drug Act),获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权、免除BLA申请费、可能免除部分...
1983年1月4日,罗纳德·里根总统签署了《孤儿药法案》(OrphanDrugAct),使之生效为法律以鼓励研发罕见病用药和治疗方法。《孤儿药法案》实施影响近3000万美国人的生活,大约10个美国人中有1人是罕见病患者。2012年FDA共批准了39种新药,其中孤儿药为13种,占了33%,近年来FDA批准的孤儿药所占比例为35%左右。
自从1983年开始实施《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)以来,FDA已经批准了超过600个治疗罕见病的药物。在FDA近12年(2010-2021年)批准的上市新药中,获批的孤儿药占比呈现逐年增加的趋势(见下图,CDER New Drug Approvals)。CDER在2015-2021年期间批准的323个新药中,有160个(占比49.5%)是用于治疗罕见病。而在CBER同...
因此,很多公司在研发工作中忽视了罕见病,导致大量医疗需求未被满足。到 20 世纪 80 年代,美国有 2,000 万至 2,500 万人患有 5,000 种罕见病。为解决这个问题,1983 年,美国颁布了《孤儿药法案》(Orphan Drug Act,ODA)。 《孤儿药法案》通过一系列推拉政策将药物研发引向罕见病领域,例如:提供税收抵免(临床...