该BLA得到了I/II期eNRGy试验(NCT02912949)的支持。 FDA授予SNB-101小细胞肺癌治疗的快速通道认定 2024年5月10日,FDA授予SNB-101快速通道认定,用于小细胞肺癌(SCLC)的治疗。 SNB-101是首个以SN-38为原料开发的纳米粒子抗癌药物。 早期数据表...
“SNB-101耐受性良好;尽管血液学不良事件的发生率相对较高,但中性粒细胞减少是可控的。SNB-101显示出抗肿瘤功效,似乎存在剂量依赖性,"研究作者写道[2]。一项联合SNB-101和免疫疗法的1b/2a期试验计划开展。 根据新闻稿,研发人员计划扩大SNB-101在其他实体癌...
2017年，刘如谦和基因编辑先驱、同在博德研究所的张锋等人共同创立了碱基编辑生物技术公司Beam Therapeutics，目前公司进度最快的产品为BEAM-101，一种体外碱基编辑疗法，用于治疗镰状细胞病。该产品于2021年11月获得FDA的IND（临床试验申请）批准，首例患者给药预计于2023年底完成。国内也有不少企业布局基因编辑疗法。有行...
总部位于新加坡的SCG Cell Therapy Pte Ltd(简称SCG)宣布,美国FDA已批准SCG101的新药临床研究(IND)申请。SCG101是一种用于乙型肝炎病毒(HBV)相关肝癌患者的在研T细胞受体(TCR)T细胞疗法。这一疗法启动了SCG101 1/2期临床试验在全球范围内的进展。 此前,SCG于2022年3月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)和2022年5...
Revuforj的批准得到了I/II期AUGMENT-101研究中104名患者数据的支持，其中21%接受治疗的患者达到完全缓解或部分血液学恢复。这种类型的治疗反应的中位持续时间为6.4个月。Syndax预计将于本月在美国推出110毫克和160毫克的Revuforj片剂。同时，可用于年轻患者或体重低于40公斤的患者的25毫克剂量将于明年第一季度末或第...
2022 年 11 月，该公司招募了第一名SCD患者，进行碱基编辑研究药物Beam -101的临床1期实验，并计划于2024 年报告多名患者的数据。2022年12月，该公司的另一款碱基编辑研究药物BEAM-201获得FDA临床实验许可，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL），并预计将在2023年...
除了要解决FDA提出的问题外，Beam公司还在报告中表示，需要进行比预期更多的基因编辑才能实现异体CAR-T细胞疗法。这也意味着Beam公司今年将不再推进其另一款CAR-T疗法进入临床。需要指出的是，虽然基于基因编辑的CAR-T细胞疗法受挫，但Beam公司仍将继续推动两款基因编辑疗法进入临床试验，分别是BEAM-101（治疗镰状细胞病...
例如，Kyverna Therapeutics在今年4月宣布，其所开发的CD19靶向CAR-T疗法KYV-101在两名进展性多发性硬化患者的脑脊液中观察到CAR-T细胞的存在和扩增，并且在一名患者中观察到鞘内抗体水平的下降，这意味着CAR-T细胞可以靶向中枢神经系统中的CD19阳性B细胞。而NeuroGenesis Bio公司的主打细胞疗法NG-01在2期试验中使得MS...
2.Revuforj获批的依据 Revuforj这个新药的设计正是基于这个原理，适用于这种KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病。根据其临床试验，实验一共纳入了104位特定白血病患者，这些患者都参加了Ⅰ/Ⅱ期的AUGMENT-101试验。数据显示，在104例可评估疗效的伴KMT2A易位R/R急性白血病患者中，实现完全缓解及部分血液学恢复（...
2022年11月7日，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明，FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。受此消息影响，Verve 公司股价大跌30%，目前总市值为13亿美元。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法，VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑器（Base Editor...