目前,骨髓移植是治疗中枢神经系统性Krabbe病患者的标准治疗,但患者依然会发展为周围神经系统疾病,并最终导致死亡。 FBX-101是一种腺相关病毒血清型rh10(AAVrh10)基因疗法,通常在造血干细胞移植后进行。FBX-101能够向中枢和外周神经系统中的细胞递送GALC基因的功能拷贝,已被证明能在功能上纠正中枢和周围神经病变和与K...
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来源期刊 Molecular Genetics and Metabolism February 2022 研究点推荐 FBX-101 AAV gene replacement therapy Krabbe disease 站内活动 0关于我们 百度学术集成海量学术资源,融合人工智能、深度学习、大数据分析等技术,为科研工作者提供全面快捷的学术服务。在这里我们保持学习的态度,不忘初心,砥砺前行。了解更多>>...
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