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3月20日,Lenmeldy才刚在美获批,Orchard Therapeutics就趁热打铁宣布了产品“批发采购成本”为425万美元(约合3000万人民币),以21%的增幅,取代350万美元B型血友病疗法Hemegenix,勇夺全球最贵药物的宝座。 Lenmeldy是全球首款获FDA批准的早发性异染性脑白质营养...
异染性脑白质营养不良(MLD)是一种严重的神经退化性代谢性疾病,属于常染色体隐性遗传的脑白质病变。这种疾病主要是由于芳基硫酸脂酶A(ARSA)或神经鞘脂激活蛋白B(SAP-B)的缺陷,导致溶酶体内脑硫脂水解受阻,进而在中枢神经系统的白质及其他内脏组织沉积,引发脱髓鞘等...
MLD MLD/4/QUERY_INTERVAL_NOT_CONISITENT_MLD MLD/6/ERR_VER_PKT_MLD Translation Favorite Download Update Date:2024-11-14 Document ID:EDOC1100420430 Views:9491 Downloads:2 Average rating:0.0 Points Related Documents Digital Signature File digtal sigature tool Share ...
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