2024年1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月其获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞...
2024年1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月其获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,exa-cel获FDA批准的第2项适应症。 早在2023年11...
造血干细胞移植是目前唯一可以治愈镰状细胞病的方法,来自于健康供体的造血干细胞可以分化为含有正常血红蛋白的红细胞,而移植前期的清髓会大量降低HbS β珠蛋白基因突变细胞的比例。但这种疗法由于缺乏合适的供体而受到严重的限制。 三.基于CRISPR的基因编辑药物Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) 1.Exagamglogene aut...
因此,像exa-cel这样的疗法并不是一个容易衡量的选择,即使对那些有动力寻求新治疗方案的人来说也是如此。Tsogbe说,在参加Vertex和CRISPR Therapeutics的试验之前,他花了一年的时间研究这种疗法和其他实验性药物。 其他人可能也同样谨慎,Tsogbe提醒说,很多人对基因疗法持怀疑态度。 1 “痛苦消失了” 镰状细胞病有时被...
1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月,该产品在英...
Exa-cel疗法是福泰制药与CRISPR共同研发的一款CRISPR基因编辑疗法,用于治疗严重镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。 这一疗法的原理是,其可以利用基因编辑工具剪断骨髓干细胞中的一段DNA。这会释放被阻断的基因,以产生一种通常仅由胎儿产生的血红蛋白(HbF),而HbF指导正常血红蛋白的产生,从而治疗SCD和TD...
12月8日,FDA批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™(exa-cel)上市,用于治疗伴有复发性血管闭塞危象(VOC)的镰状细胞病(SCD)。 CASGEVY™于今年11月16日在英国首次获批上市,12月2日在中东国家巴林获批上市,美国是第三个批准CASGEVY™上市的国家。 CASGEVY™是全球首个获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法,代表了CRISP...
exa-cel是一款自体细胞疗法,它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。exa-cel可以提高HbF水平,帮助缓解TDT患者的输血需求,并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象(VOC)。 (文中的所有图片均已设置链接,可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应...
尽管获批之后的exa-cel将是首个基于诺贝尔奖得主CRISPR技术的基因编辑疗法,但它很可能需要与蓝鸟生物的两款基因疗法进行竞争,也就是治疗镰状细胞病的lovo-cel和治疗β地中海贫血的Zynteglo,目前Zynteglo的定价为280万美元,lovo-cel的上市申请也将于...
2023年11月1日,美国食品药品监督管理局(FDA)的顾问委员会发布了一项重要决定:他们认为新的镰状细胞病基因疗法Exa-cel是安全的,这为其在12月初获得全面批准铺平了道路。此前,FDA已经确认了这一疗法的有效性。 Exa-cel是由美国波士顿的Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司开发的,它可以解除镰状细胞病患者骇...