2024年1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月其获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞...
2024年1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月其获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,exa-cel获FDA批准的第2项适应症。 早在2023年11...
Exa-cel有望开启镰状细胞病治疗的新时代,这种疾病最常见于非洲血统人群,几十年来一直被制药商忽视。 然而,exa-cel的好处可能并不是所有人都能享受到,甚至不是大多数人都能享受到,美国估计有数万名重度镰状细胞病患者,更不用说世界上其他地区的数百万人了,那里的疾病更为普遍。 这种疗法是量身定制的,由个人自身...
这一遗传学上的现象,为Exagamglogene autotemcel (Exa-cel)的开发,提供了理论的基础。 Exagamglogene autotemcel (exa‑cel) 是一种一次性单剂量基因/细胞治疗药物,由经过 CRISPR/Cas9 介导的基因编辑的自体CD34+ 人类造血干细胞和祖细胞 (hHSPC) 组成,用于治疗 12 岁及以上患者的严重镰状细胞病(SCD)。
1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月,该产品在英...
exa-cel是一款自体细胞疗法,它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。exa-cel可以提高HbF水平,帮助缓解TDT患者的输血需求,并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象(VOC)。 (文中的所有图片均已设置链接,可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应...
1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月,该产品在英...
全球首款CRISPR疗法敲开FDA大门,赛道竞争如火如荼 12月8日,FDA批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™(exa-cel)上市,用于治疗伴有复发性血管闭塞危象(VOC)的镰状细胞病(SCD)。 CASGEVY™于今年11月16日在英国首次获批上市,12月2日在中东国家巴林获批上市,美国是第三个批准CASGEVY™上市的国家。
看起来,2023年很有可能会成为基因编辑疗法的元年。 / 01 / 最大的不确定性:安全性疑云 Exa-cel疗法是福泰制药与CRISPR共同研发的一款CRISPR基因编辑疗法,用于治疗严重镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。 这一疗法的原理是,其可以利用基因编辑工具剪断骨髓干细胞中的一段DNA。这会释放被阻断的基因...
对于exa-cel来说,在美国和欧洲的目标患者约有3.2万名,在地理上相对集中,这些患者的疾病状况较为严重,每年需要因血管闭塞性危机而多次住院,或依赖频繁输血来进行治疗。 尽管获批之后的exa-cel将是首个基于诺贝尔奖得主CRISPR技术的基因编辑疗法,但它...