9月27日,Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics联合宣布,启动向FDA递交CRISPR细胞治疗候选产品exagagglogene autotemcel (exa-cel,CTX001)的滚动上市申请,用于治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病(SCD)。如果exa-cel顺利获批,其将成为...
日前,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司公布了基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,曾用名CTX001),治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)或严重镰刀型细胞贫血病(SCD)患者的最新临床试验结果。新闻稿指出,从总计75名患者中获得的结果显示,exa-cel具有一次治疗,提供功能性治愈的潜力。
9月27日，Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics联合宣布，启动向FDA递交CRISPR细胞治疗候选产品exagagglogene autotemcel （exa-cel，CTX001）的滚动上市申请，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD）。如果exa-cel顺利获批，其将成为首款获得FDA 批准的CRISPR药物。 Vertex /CRISPR Therap...
2016年,CRISPR公司宣布和Vertex合作开发exa-cel(当时命名为CTX001),但2018年5月,exa-cel针对镰刀型细胞贫血病适应症的临床试验还未开始就被FDA叫停。 不过,Vertex作为有史以来最成功的Biotech之一,应对新药开发上的各种问题可谓轻车熟路。Vertex曾经历经18年开发丙肝药物替拉瑞韦,并在FDA重重施压的听证会上对该药物的...
美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查! 2022-09-29报道,Vertex制药公司与合作伙伴基因编辑公司CRISPR Therapeutics近日联合宣布,Vertex已结束与美国食品和药物管理局(FDA)的讨论,FDA授予了exagamglogene autotemcel(exa-cel,前称CTX001)滚动审查:这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,用于治疗镰状细胞病(SCD)和...
Exa-cel(以前称为CTX001™)是一种试验性、基于自体的体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正在对SCD或TDT患者进行评估,在这种疗法中,患者自己的造血干细胞经过编辑,产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF;血红蛋白F)。HbF是一种携带氧气的血红蛋白,在胎儿发育期间自然存在,出生后转换为成人血红蛋白。
Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics联合宣布,启动向FDA递交CRISPR细胞治疗候选产品exagagglogene autotemcel (exa-cel,CTX001)的滚动上市申请,用于治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病(SCD)。如果exa-cel顺利获批,其将成为首款获得FDA 批准的CRISPR药物。