这两项研究不仅详细描述了接受eli-cel基因疗法的CALD患者的长期预后,还特别强调了该疗法可能导致血液系统恶性肿瘤的潜在风险1-2。 《国际顶刊双篇研究聚焦——基因疗法eli-cel是罕见脑病患者的希望之光还是潜在的血癌风险?(上篇)》探讨...
至于AML患者,目前仍然存活,并在HSCT后实现了完全供体嵌合,而最近确诊MDS的患者正在等待HSCT。 表1. 骨髓检查结果与血液肿瘤诊断和治疗 小结 该研究在对接受eli-cel治疗的患者进行的随访中,发现7例患者(10%)被诊断为血液系统恶性肿瘤,...
美东时间6月9日，FDA咨询委员会（CTGTAC）讨论权衡蓝鸟生物基因疗法elivaldogene autotemcel（eli-cel）用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者（CALD）的风险和益处。在数小时有关该药物疗效和安全性的辩证后，专家组以15-0的投票结果认为eli-cel对某些CALD患者群体的益处大于风险。此...
eli-cel疗法通过在体外将健康的ABCD1基因导入患者的自体CD34+造血干细胞,然后回输到患者体内,以促进VLCFA的分解并阻止疾病进展。 ### 研究成果 近期,《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了两项关于eli-cel疗法的长期随访研究结果。这些研究提供了关于该疗法有效性和安全性的新见解,并指出了一定比例的患者在接受治疗后出...
Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel)是一种一次性基因疗法,用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。CALD是一种罕见的神经退行性疾病,主要影响年幼儿童,可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。Skysona是第一个也是唯一一个获监管批准用于治疗CALD的一次性基因疗法。2021年7月,...
这两天,美国FDA咨询委员会正在对Bluebird(蓝鸟生物)2款基因疗法beti-cel和eli-cel进行投票表决。尽管周二公布的文件表明,科学家谨慎地支持beti-cel(Zynteglo)疗法,对脑损耗疾病基因疗法eli-cel持怀疑态度。但针对“Eli-cel用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良患儿的任何亚组是否获益大于风险?”的问题,CTGTAC成员的...
由于bluebird bio披露了FDA暂停其核心管线eli-cel临床试验以及公司计划有序结束在欧洲业务,这引起了Bluebird bio股价震荡,当地时间周一下跌了20%以上。bluebird正处于重大重组过程中,不久前FDA刚刚恢复bluebird的Zynteglo临床试验,如今又遭遇了两个重大挫折。
Elivaldogene Autotemcel (eli-cel, Lenti-D) Gene Therapy for the Treatment of Cerebral Adrenoleukodystrophy: Updated Results from the Phase 2/3 ALD-102 Study and First Report on Safety Outcomes from the Phase 3 ALD-104 Study - ScienceDirect...
and we all share a responsibility to be diligent for patients as we progress this novel field,” said Andrew Obenshain, CEO, bluebird bio. “We look forward to continuing to work with the FDA on...
据蓝鸟生物公司于9月19日宣布,美国FDA已经加速批准Skysona (elivaldogene autotemcel),也称为eli-cel,用于减缓患有早期活动性大脑肾上腺脑白质营养不良的4-17岁男孩神经功能障碍的进展。该公司还证实,之前对eli-cel临床开发计划的临床搁置已经解除。另外,Skysona将于2022年底之前通过美国有限的几家合格治疗中心提供。