在上周的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上,EBT-101这一基于CRISPR的基因编辑疗法引起了广泛关注。该疗法旨在通过切除HIV基因组的特定区域来实现对艾滋病毒的长期控制甚至潜在治愈。在I/II期临床试验中,EBT-101显示出良好的安全性和耐受...
▲ EBT-101作用原理EBT-101的1/2期临床试验首例患者已于2022年7月完成给药,试验结果表明该药物迄今为止耐受性良好。目前该实验仍在进行中,以进一步评估EBT-101的安全性和耐受性。同时还将进行生物分布、药效学和功效评估。所有参与者将在第12周评估其基础ART的分析性治疗中断(ATI)的资格。在最初的48周随访期...
这是一款基于CRISPR-Cas9基因编辑的艾滋病疗法,也是全球首个使用CRISPR基因编辑治疗艾滋病的人体临床试验,该疗法于2021年低获得美国FDA批准进行人体临床试验。 该公司表示,建立EBT-101的安全性和生物分布是临床计划中重要的第一步。在前三名临床试验参与者中,使用EBT-101治疗没有导致严重的不良事件或剂量限制毒性,所有...
“我们在 Temple 的研究团队进行的大量临床前工作证明了 EBT-101 在从受感染细胞中去除 HIV DNA 方面的有效性,并为临床研究奠定了基础,”Burdo 博士说。“看到 Excision BioTherapeutics 将这种潜在的治疗方法带入 1/2 期临床试验,我们感到非常兴奋。” “我们有能力收集关键数据,这些数据将使我们能够将这种方法在...
临床前研究结果显示,EBT-101在多种细胞系中均具有切除HIV基因组的能力,包括人类原代细胞,以及非人灵长类动物在内的多种动物细胞。目前医学领域正在尝试应用EBT-101实现HIV-1患者的功能性治愈,区别于根除性治愈的是,功能性治愈虽然不代表病毒完全清除,但它意味...
EBT-101是一种独特的基因编辑治疗方法,有可能塑造未来的艾滋病治愈方法。在对EBT-101进行人体临床试验之前,研究人员首先从非人类灵长类动物的研究中收集了安全性数据。这就需要使用一种适应于治疗SIV感染的EBT-101,它模仿人类的HIV感染,但只针对非人类灵长类动物。在临床前试验中,哈利利博士及其同事将siv特异性...
“EBT-101-001试验的初步数据提供了重要的临床证据,表明基因编辑治疗方式可以安全地用于靶向人类细胞中的HIV DNA库,”华盛顿大学圣路易斯医学院的研究调查员Rachel Presti博士在一份新闻稿中说。“这项研究为研究人员提供了关于如何将CRISPR技术应用于解决传染病的宝贵见解,并且是朝着旨在优化这种治疗方式以治疗数百万受HI...
近日宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基于crispr的治疗方法EBT-101的快速通道指定,EBT-101是一种基于crispr的双切基因治疗方法,用于治疗人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)。EBT-101正在进行1/2期临床试验,以评估其在持续接受抗逆转录病毒治疗且HIV RNA低于检测水平的HIV-1成人(18至65岁)中的安全性和耐受性。该...
所以接下来他们开始研发EBT-101,这是一种由腺相关病毒传递的CRISPR疗法,使用双向RNA靶向整合HIV基因组的三个位点。在这些位置进行切割可以阻止完整病毒产生。 去年八月,研究人员报告称,他们成功从接受抗病毒治疗的猴子病毒库中移除了HIV样病毒,但这项研究没有包括治疗中断。EBT-101的第一项人体临床试验(NCT05144386)始...
所以接下来他们开始研发EBT-101,这是一种由腺相关病毒传递的CRISPR疗法,使用双向RNA靶向整合HIV基因组的三个位点。在这些位置进行切割可以阻止完整病毒产生。 去年八月,研究人员报告称,他们成功从接受抗病毒治疗的猴子病毒库中移除了HIV样病毒,但这项研究没有包括治疗中断。EBT-101的第一项人体临床试验(NCT05144386)始...