AOC的主要挑战包括分析表征、靶点和疾病选择、运输和体内稳定性。随着更多工具的出现,我们对AOC的知识和机理理解也将不断发展。以DYNE-101为代表的AOC临床研究已经证明了这一疗法潜在的有效性和安全性。 随着ASO和siRNA领域的进步,AOC的格局将在未来十年内迅速变化。新的寡核苷酸载荷将具有更高的稳定性和膜通透性,溶酶...
Dyne的第一款AOC药物是DYNE-101,其小核酸靶向DMPK,目前在1型强直性肌营养不良症(DM1)患者中进行I/II期ACHIEVE试验。 ACHIEVE试验结果显示: DYNE-101在5.4mg/kg队列中,与基线相比,3个月时所有患者的剪接校正约27%; DYNE-101在DM1活动与参与量表(Myotonic Dystrophy Type 1 Activity and Participation Scale,DM1-AC...
Dyne Therapeutics目标是打造肌肉疾病领域的领军企业。 DyneTherapeutics (NASDAQ: DYN)与AvidityBiosciences(NASDAQ:RNA)专注的疾病领域相同,靶点也几乎相同(DMPK、外显子、DUX4),但Dyne的AOC药物设计与Avidity不同。 Dyne的主要候选药物也以TfR1的抗体为递送载体,但发挥靶向...
DYNE-101使用 FORCE 平台获得了临床前数据支持,包括在DM1患者细胞中核病灶的减少和纠正剪接,在Dyne开发的新型体内模型中稳定敲低人类核内毒性DMPK RNA和纠正剪接,以及在疾病模型中逆转肌强直性。在非人灵长类动物中,DYNE-101显示出良好的安全性,并通过显著减少野生型...
DYNE-101使用 FORCE 平台获得了临床前数据支持,包括在DM1患者细胞中核病灶的减少和纠正剪接,在Dyne开发的新型体内模型中稳定敲低人类核内毒性DMPK RNA和纠正剪接,以及在疾病模型中逆转肌强直性。在非人灵长类动物中,DYNE-101显示出良好的安全性,并通过显著减少野生型DMPK RNA证明了其增强的肌肉分布。
2023年11月底,MNC药企BMS与Avidity达成了一笔重磅合作,双方将针对多个心血管疾病靶点发现、开发和商业化抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物,该交易的首付款为1亿美元,总金额更是高达23亿美元。 BMS的毅然入场,进一步助燃了AOC领域的星星之火。 2024年1月11日,Dyne宣布其在研ASO药物DYNE-101与DYNE-251分别在1/2期临床...
Dyne的 DM1 研究项目 DYNE-101 由专有的 Fab 与反义寡核苷酸 (ASO) 连接组成。旨在通过降低细胞核中突变 DMPK RNA 的水平,释放剪接蛋白,允许正常 mRNA 处理和正常蛋白质的翻译以阻止或逆转疾病,从而解决 DM1 的遗传基础问题。 DYNE-101使用 FORCE 平台获得了临床前数据支持,包括在DM1患者细胞中核病灶的减少和纠...
该公司开发了FORCE™ 平台,该平台以 TFR-1 受体为靶点,通过将抗体与治疗严重肌肉疾病的寡核苷酸连接来设计治疗分子,特异性抗体通过与受体结合,将寡核苷酸带到疾病部位并进入到肌肉细胞中。 基于这一技术平台,DyneTherapeutics打造了广泛的产品线,涵盖了治疗1型肌营养不良症(DM1)和杜氏肌肉营养不良症(DMD)的临床项目...
药品名称 DYNE-101 药品类别 创新药; 生物; 抗体; potential first-in-class; 核酸; 铁代谢; 蛋白激酶; 偶联药物 靶点 myotonic dystrophy protein kinase (DMPK); transferrin receptor 1 (TfR1) 作用机制 anti-TfR1抗体偶联寡核苷酸; 反义疗法 药品简介 -- 研发机构 Dyne Therapeutics 最高研发阶段...
Dyne的 DM1 研究项目 DYNE-101 由专有的 Fab 与反义寡核苷酸 (ASO) 连接组成。旨在通过降低细胞核中突变 DMPK RNA 的水平,释放剪接蛋白,允许正常 mRNA 处理和正常蛋白质的翻译以阻止或逆转疾病,从而解决 DM1 的遗传基础问题。 DYNE-101使用 FORCE 平台获得了临床前数据支持,包括在DM1患者细胞中核病灶的减少和纠...