某些基因高度甲基化是癌症和遗传性疾病的一个关键特征。通过重新激活特定基因,有望针对一些疾病的根本原因进行治疗,比如骨髓增生异常综合征(MDS)和脆性X综合征。 ▲Aptadir公司基于RNA的创新疗法的作用机制(图片来源:Aptadir公司官网) Aptadir的专有平台能够生成多种针对癌症和遗传病中被抑制基因的RNA分子,恢复其功能。
获批了国内外3个权威学术组织的7个继续教育培训基地,包括国际帕金森及运动障碍病学会MDS亚太区专科培训基地;中华医学会物理医学与康复分会作业治疗康复技术、语言康复技术规范培训基地;中国康复医学会继续教育培训基地、帕金森与运动障碍病康复...
Sarepta 首席执行官Doug lasIngram表示,基于需要解决的后勤和政策问题,预计SRP-9001上市还需要几个月时间。 Sarepta Therapeutics专注于杜氏肌营养不良症和肢带型肌营养不良症(LGMDs),目前有40多个项目处于不同的发展阶段。 Sarepta研发管线 来源:官网 参考资料: 公司官网...
CC-486是一种DNA甲基转移酶抑制剂(DNMT inhibitor),它能够在表观遗传学水平改变基因的表达,起到抑制癌细胞增殖的作用。除了在治疗AML患者的临床试验中得到应用,CC-486也在2期临床试验中治疗T细胞淋巴瘤患者,以及在2期和3期试验中治疗骨髓增生异常综合症(MDS)患者。 ▲与安慰剂相比,CC-486显著改善AML患者的OS(图...
An official implementation of "Decoupled Multimodal Distilling for Emotion Recognition" in PyTorch. (CVPR 2023 highlight) - mdswyz/DMD
手术组和非手术组在徒手肌力测定的平均得分(和标准差)没有显著的不同。两组在改良的Rancho量表的评分上也没有差异。手术组的平均MDSQ(肌营养不良脊柱评估问卷)得分高于非手术组。两组的用力肺活量都在减少,但是手术组(268±361毫升)的减慢速度要比非手术组(536±323毫升)明显减慢(P = 0.035)。
鉴于AdCom的通知比预期晚,投资者可能会担心批准延迟,但FDA的公开声明可能会让投资者放心,SRP-9001会在5月29日左右如期获得批准。 Sarepta Therapeutics专注于杜氏肌营养不良症(DMD)和肢带型肌营养不良症(LGMDs),目前有40多个项目处于不同的发展阶段。 公司研发管线 参考资料: 药融云数据库 公司官网...
漂亮的百灵鸟对《【特战女兵4军事代号】第3章:病毒携带者 4》发表的评论:Lx,dmd,mdsmmdms,,s.dd
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