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DLin-MC3-DMA作为新型阳离子脂质——可电离化阳离子脂质,具有“低毒高效”的优势,随全球shou个siRNA脂质体产品Onpattro的在美上市而备受关注。它的化学名为4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂,分子式C43H79NO2,是一种无色至淡黄色的油状液体,pKa=6.44。
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可电离阳离子脂质15、16和17的混合物使所得LNP的平均表面pKa值在5.64和6.93之间递增移位。括号中的数字表示混合物中阳离子脂质的摩尔比（氨基脂质组分）。图2.5.可电离阳离子脂质（16，DLin-MC3-DMA）的siRNA-LNP在小鼠和非人类灵长类动物中的功效。在本研究中使用了含有50摩尔%的16（DLin-MC3-DMA）的经过...
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