截止到今年年初，CTX001已先后获得美国食品和药品管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）的快速审批，将致力于TDT和SCD的基因治疗。而最近，顶点制药（Vertex Pharmaceuticals）表示针对CTX001进行的两项I/II期试验效果较好，并宣布将预付9亿美元给CRISPR公司，以领导CTX001的全球开发、制造和商业化。据了解，Vertex和CRIS...
CTX001治疗TDT和SCD临床数据 CRISPR Therapeutics与Vertex于2015年达成了一项战略研究合作,重点是利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病内在遗传原因的潜在新疗法。CTX001是联合研究计划中出现的第一种治疗方法。CRISPR Therapeutics和Vertex将共同开...
Vertex率先与CRISPRTherapeutics合作,首付款为9亿美元,今年早些时候,当监管机构首次开始调查蓝鸟的LentiGlobin (bb1111)基因疗法发现的癌症病例时,FDA要求获得更多有关生产和质量控制的数据,这将美国的申请推迟到2022年底。 蓝鸟是第一个在欧洲上市的公司,去年在欧洲获得批准,用于地中海贫血的治疗药物Zynteglo (betibeglog...
12月5日, CRISPR和Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据,接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。7例输血依赖β地中海贫血(TDT)患者,包括3例b0/b0基因型患者接受CTX001治疗后,在最近一次随访时均不依赖输血。3例镰状细胞病(SCD)患者在接受CTX001治疗后,均无血管闭塞...
Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置,并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请(IND)。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。 两家公司最初在今年4月提交了IND,以支持一项计划中的I/II期临床试验...
基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的快速通道资格。今年1月,FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病(SCD)的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法,有潜力成为一种一次性的、...
首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法获批了，这一结果比预想的还要快。10月31日，FDA召集专家，围绕Vertex ...
PRIME的目标是帮助患者尽早从创新的新疗法中受益,这些新疗法已显示出可以显着解决未满足的医疗需求的潜力。基于CRISPR和Vertex正在进行的CTX001在重度SCD患者中进行的1/2期临床试验的临床数据,授予PRIME称号。 关于CTX001 CTX001是一种研究性、自体性、CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法,,正在针对患有输血依赖性β地中海...
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals Incorporated近日宣布,美国食品与药物管理局(FDA)授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(transfusion-dependentbeta thalassemia,TDT)的快速通道资格认定。CTX001是一种为严重血红蛋白病患者开发的研究性、自体、基因编辑的造血干细胞疗法。
Good news at ASH 2020 for CRISPR Therapeutics and Vertex Pharma as their gene-editing therapy CTX001 improves outcomes in thalassaemia and sickle cell patients