10月31日，FDA召集专家，围绕Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发的exa-cel是否会产生脱靶效应展...
截止到今年年初，CTX001已先后获得美国食品和药品管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）的快速审批，将致力于TDT和SCD的基因治疗。而最近，顶点制药（Vertex Pharmaceuticals）表示针对CTX001进行的两项I/II期试验效果较好，并宣布将预付9亿美元给CRISPR公司，以领导CTX001的全球开发、制造和商业化。据了解，Vertex和CRIS...
CTX001是根据CRISPR Therapeutics和Vertex之间的共同开发和共同商业化协议开发,用于治疗TDT和SCD。根据该项目迄今为止的进展,CTX001治疗TDT和SCD已获得美国FDA授予再生医学高级治疗产品(RMA)、快速通道资格(FTD)、孤儿药资格(ODD)、罕见儿科疾病...
HbF是一种携带氧的血红蛋白,它在出生时自然存在,之后转变为成人形式的血红蛋白。基于该项目目前进展,CTX001治疗TDT和SCD适应症已获得 FDA再生医学高级疗法(RMAT)、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认证。 正在进行的I/II期临床试验CLIMB-111共纳入13例TDT患者。其中7例在接受CTX001治疗后进行了至少3个月的随访,可以...
CRISPR Therapeutics and Vertex Announce FDA Fast Track Designation for CTX001 for the Treatment of Sickle Cell Disease January 4, 2019 ZUG, Switzerland and CAMBRIDGE, Mass. and BOSTON, Jan. 04, 2019 -- CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) and Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) today ...
今年9月,蓝鸟公司向FDA申请批准将betti-cel作为治疗地中海贫血的药物。蓝鸟面临的问题让Vertex和CRISPR的CTX001有机会超越,地中海贫血这一市场的价值可能超过10亿美元。 $CRISPR Therapeutics(CRSP)$$Vertex(VERX)$$bluebird bio(BLUE)$
Bluebird suffered a setback last month in the US, however, after the FDA asked for more manufacturing data on Zynteglo which could delay the programme by up to a year, allowing CRISPR and Vertex to narrow its lead. CRISPR and Vertex's two phase 1/2 studies in thalassaemia and SCD – ...
release contains forward-looking statements as defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, without limitation, the statements in the second and third paragraphs and statements regarding the planned cl...
根据该项目迄今为止的进展,CTX001治疗TDT和SCD已获得美国FDA授予再生医学高级治疗产品(RMA)、快速通道资格(FTD)和孤儿药资格(ODD),获得欧盟委员会授予ODD。 CRISPR Therapeutics与Vertex于2015年达成了一项战略研究合作,重点是利用CRISPR/Cas9...