1 Approved Therapy 5 Clinical Programs 10 Preclinical Programs First-Ever Approved CRISPR-Based Therapy CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), a CRISPR/Cas9 gene-edited therapy arising out of our collaboration with Vertex Pharmaceuticals Incorporated, is approved in some countries for certain eligible...
2018 American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) Annual Meeting Poster: Allogeneic CAR-T Cells with Multiple Therapeutically Favorable Edits Can Be Created Efficiently Using CRISPR/Cas9 Apr 2018 2018 American Association for Cancer Research (AACR) Annual Meeting Poster: Allogeneic CRISPR Engineered...
这两种技术结合后的产品被称为基因编辑细胞治疗(genome edited cell therapy)。基因编辑细胞治疗这一名称中的「基因编辑」特指以规律间隔成簇短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR)等技术对 T 细胞功能进行改造,以区别于...
虽然好处显而易见，但专家警告说，Crispr也可能有阴暗的一面，尤其是在对人类进行基因编辑时，包括基因改造疾病的潜在安全威胁以及向优生学倾斜的可能性。本文译自https://www.forbes.com/sites/roberthart/2023/11/16/uk-greenlights-worlds-first-crispr-gene-editing-therapy/?sh=50c5b751785d ...
CRISPR基因编辑系统自问世以来,已经成为用来研究细胞功能的强大工具。它在我们对癌症生物学的理解方面产生重大影响,并且在不断驱动新的发现,加快癌症诊断和治疗手段的开发。 近日,Nature Reviews Cancer 期刊上发表了一篇题为:CRISPR in cancer biology and therapy 的综述文章,系统盘点了CRISPR系统在癌症研究、诊断和治疗...
2023年8月,美国基因治疗协会(ASGCT)会刊Molecular Therapy一篇文献报道上海交通大学蔡宇伽教授及其团队采用了一种组合治疗方法,使用CRISPR-Cas9介导的基因编辑和角膜移植,在临床试验中治疗疱疹性角膜炎患者。Cas9编码mRNA和向导RNA以慢病毒颗粒的形式直接递送到接受新...
在Terry的治疗中，使用的AAV病毒载体也可能是导致他死亡的原因。当一个勇敢的人去世后，我们除了为他悲伤，还要尽可能地从中学习，找到问题所在，并快速解决问题，以开辟前进的道路。参考资料：https://www.cureraredisease.org/ https://medicalxpress.com/news/2022-11-death-crispr-gene-therapy.html ...
2022年发表在《分子治疗-核酸》（Molecular Therapy Nucleic Acids）上的一项概念验证研究中，科学家们使用CRISPR系统来切割并破坏人类细胞中PSEN1 基因的突变版本。该团队能够破坏培养细胞中一半的突变PSEN1基因，使PS1和β淀粉样蛋白 42的数量整体减少。“这种方法非常适合降低有毒蛋白质的水平，因为其中的基因突变参与有...
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/fda-approves-casgevy-the-first-crispr-therapy-for-sickle-cell-disease/ 来源:生物世界 主编微信 (商务合作,重要事宜) 赵编微信(加群小助手) 注:添加微信请备注昵称+单位+研究 ...
在基因编辑技术的前沿,CRISPR正被探索作为治疗HIV感染的新方法,旨在消除HIV的病毒库。但对于首批停止抗逆转录病毒治疗的CRISPR参与者,效果不尽如意……然而该技术带来的其他希望。 EBT-101 基因编辑疗法的初步研究结果 Preliminary Study Results of EBT-101 Gene Editin...