CRISPR-Cpf1系统已成功应用于哺乳动物,植物,细菌等多种生物体的基因组编辑。此外CRISPR-Cpf1非常适合多重基因编辑。 然而,CRISPR-Cpf1系统的靶标效率在不同的gRNA序列之间差异较大。 2019年01月07发表在Bioinformatics上的“CRISPR-DT: designing gRNAs for the CRISPR-Cpf1 system with improved target efficiency ...
临床上,β-地中海贫血根据表型可分为输血依赖性地中海贫血(TDT)和非输血依赖性地中海贫血(NTDT)。TDT患者通常需要每 3-4 周定期输血维持血红蛋白(Hb)水平>9-10g/dL,但输血只能暂时缓解贫血症状,并不能解决 TDT 的潜在遗传因素。输血还会导...
We have developed the first CRISPR-Cpf1 web service application, CRISPR-DT (CRISPR DNA Targeting), to help users design optimal gRNAs for the CRISPR-Cpf1 system by considering both target efficiency and specificity. CRISPR-DT will empower researchers in genome editing. CRISPR-DT, mainly ...
β珠蛋白产生不足最终导致红细胞产生无效、红细胞破坏导致的慢性溶血性贫血和代偿性髓外造血。根据临床严重程度和输血要求,β-地中海贫血可分为非输血依赖性(NTDT)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。TDT是最严重的β地中海贫血,患者需要...
David R. Liu团队将dCas9与胞嘧啶脱氨酶进行融合,当dCas9在sgRNA的引导下特异性的打开靶点DNA双链时,胞嘧啶脱氨酶会将该处的胞嘧啶C脱氨化形成尿嘧啶U,U在DNA复制过程中被识别成T,…
DT君在新加坡对张锋在CRISPR技术研发上的主要合作者丛乐进行了独家专访。他刚刚在 2 月 14 日作为主讲嘉宾参加了由《麻省理工科技评论》主办的“EmTech世界新兴技术亚洲峰会 。以下是采访的全部内容，本采访中的所有内容仅代表丛乐博士的个人观点：您个人对“CRISPR专利之争这件事怎么看？首先，我们最初是出于研究上...
β-地中海贫血一种血液疾病,会减少身体血红蛋白的产生,它可分为输血依赖型(TDT)和非输血依赖型(NTDT),输血依赖型地贫患者需要终生定期输血以防止器官衰竭和死亡,而长期输血导致的铁过载会导致多个器官功能障碍和衰竭。 EDIT-301 是一种体外基因编辑细胞疗法,正在开发用于治疗严重的镰状细胞病和输血依赖性β-地中海...
围绕CRISPR这一话题,DT君在新加坡对张锋在CRISPR技术研发上的主要合作者丛乐进行了独家专访。他刚刚在 2 月 14 日作为主讲嘉宾参加了由《麻省理工科技评论》主办的“EmTech世界新兴技术亚洲峰会”。 以下是采访的全部内容,本采访中的所有内容仅代表丛乐博士的个人观点: ...
地中海贫血症种类较多,其中β-地中海贫血是其最常见、最严重的类型,它是由表达β-珠蛋白的基因突变所致。β-地中海贫血可分为输血依赖型(TDT)和非输血依赖型(NTDT),输血依赖型地贫患者需要终生定期输血以防止器官衰竭和死亡,而长期输血导致的铁过载会导致多个器官功能障碍和衰竭。 在人体细胞中,γ-珠蛋白与β-珠...
2022年,中国科学院天津工业生物技术研究所江会锋团队通过生物信息学的技术筛选到高效催化活性的鸟类TdT;通过理性设计和高通量筛选策略,对筛选到的鸟类TdT进行改造,重塑ZaTdT催化活性腔,获得新的TdT突变体,即ZaTdT-R335L-K337G,该突变体的催化效率比哺乳动物TdT催化效率高3个数量级,大幅提升了对氧氨基修饰核苷酸(3'...