镰状细胞贫血病是一种由遗传突变引起的疾病,异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起,将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形,犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管,导致血管闭塞、损伤血管壁,造成威胁生命的血栓。Casgevy是一种体外基因编辑疗法,通过CRISPR/Cas9基因组编辑来修饰患者的造血干细胞。CRIS...
使用编码针对BCL11A的shRNA的慢病毒载体,或者破坏BCL11A增强子区域的CRISPR-Cas9系统转导至从镰状细胞病患者获得的造血干细胞中,可以使得胎儿血红蛋白水平升高并减轻镰状细胞病的症状。此外,还存在通过造血干细胞基因操作来增加胎儿血红蛋白水平的其他策...
2023年11月16日,Vertex和CRISPR联合宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel(商品名:Casgevy)获英国药品和保健产品监管机构(MHRA)有条件批准上市。该产品是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。 用于治疗: 1、CASGEVY 适用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者,这些患者具有 βS/βS、βS/β...
首先,我们对推翻Graphite计划的“重大不良事件”有了更清晰的认识。来自Porteus及其同事的ASH摘要指出,患者经历了低细胞骨髓和血小板无法恢复,需要进行血小板和红细胞输血。他们还开始给患者使用eltrombopag,这是一种用于治疗血小板减少症和再生障碍性贫血的骨髓刺激剂。而这可能是关键。由于eltrombopag的使用不在试验方案中...
研究发现可以用CRISPR来治疗 导读:单一的DNA碱基的突变导致一种使人痛苦的疾病被称为镰刀型细胞性贫血病。研究人员已经为研究这种疾病超过65年,现在研究人员增加了CRISPR–Cas9基因编辑作为他们的武器。 单一的DNA碱基的突变导致一种使人痛苦的疾病被称为镰刀型细胞性贫血病。研究人员已经为研究这种疾病超过65年,现在...
美国一研究小组发表了利用基因编辑工具CRISPR-Cas9治疗镰状细胞病的动物实验结果,将来可以通过改变患者的DNA来治疗毁灭性的遗传病镰状细胞病。 发表在《科学·转化医学》杂志上的最新研究表明,将镰状细胞患者的细胞使用CRISPR-Cas9编辑,使其携带正常的造血基因,将细胞注射到小鼠体内,能产生健康的血细胞。这...
今日,全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exa-cel)在英国获批上市,用以治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)与输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。在这个具有里程碑意义的日子,药明康德内容团队将带领大家回顾在今年3月第三届人类基因组编辑国际峰会中,首位接受Casgevy治疗的患者在三年后分享Casgevy是如何改变她的生活。
当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队,利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复中的致病突变基因,给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。
2023年11月16日,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合宣布,英国药品和保健产品监管机构(MHRA)已批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™(exa-cel)的有条件上市许可,用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性地中海贫血(TDT)。在英国,估计有2000名患者符合CASGEVY™的治疗条件。
BCL11A是一种转录因子,可抑制红系细胞中的γ-珠蛋白和胎儿血红蛋白表达。因此,靶向抑制BCL11A在理论上可以重新激活γ-珠蛋白表达,从而治疗地中海贫血症和镰刀状细胞贫血症。研究团队从健康供体获得了CD34 +造血干细胞和祖细胞,然后通过电穿孔导入特异性靶向BCL11A增强子的CRISPR-Cas9基因编辑系统。检测结果表明该位点...