2023年10月18日，由杜德纳创立的CRISPR/Cas9基因组编辑公司Intellia Therapeutics宣布FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键3期临床试验，预计今年年底启动。这是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法，用于治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR淀粉样变性）。此前 Intellia 已与跨国药...
图3.CRISPR-Cas9 双链断裂和修复通路。切割反应同时发生于两条链中靶序列的3’端 PAM 序列上游 NGG 的 3 个碱基对上。 使用CRISPR-Cas9基因编辑技术的成功秘诀 如果选择 CRISPR-Cas9 进行基因编辑工作流程,请确保了解使用本系统时可能会影响基因组编辑效率的因素。重要的是要考虑您的实...
为克服这一局限,Editas Medicine开发了一种特异于CEP290IVS26突变的基因编辑策略,使用AAV5载体通过视网膜下注射将编码金黄色葡萄球菌Cas9 (SaCas9)的DNA和CEP290特异性gRNA递送至感光细胞,通过双gRNA分别靶向突变内含子区域的上下游,直接将突变内含子区域整体删除...
位点特异性基因组插入技术的发展和进步在很大程度上依赖于可编程核酸酶,包括锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应子核酸酶(TALENs)和CRISPR-Cas9系统,它们可以在期望的基因组位点引入双链断裂(DSBs)。 在真核生物中,DSBs可以触发几种互斥或互补的DNA修复途径,包括同源定向修复(HDR)、非同源末端连接(NHEJ)和微同源介...
等人获取正常乳腺组织上皮，并进行长期培养与扩增，借助CRISPR/Cas9基因编辑技术，靶向敲除乳腺癌相关抑癌...
随着CRISPR/Cas9技术的发现和不断完善,体内基因编辑逐渐突破了技术限制,其应用范围也在不断扩展并持续向临床治疗转化。CRISPR/Cas9辅助的基因编辑技术不仅限于视网膜疾病的治疗,在眼科甚至全身疾病的治疗上也会有更广阔的应用前景。 版权属《国际眼科时讯》所有。欢迎个人转发分享。其他任何媒体、网站如需转载或引用本网...
基因编辑是一种通过精确修改基因组序列以诱导基因组插入、缺失或碱基替换的技术。 成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关蛋白(Cas)系统是目前应用最广泛的基因组编辑技术,利用具有核酸内切酶功能的Cas蛋白如Cas9和Cas12a等,用于位点特异性靶向DNA识别和切割。
一、CRISPR-Cas9技术的革新性进展 CRISPR-Cas9技术，源于微生物免疫系统的一种防御机制，经过科学家们的巧手改造，已经成为高效精准的“基因剪刀”。近年来，全球科研团队利用该技术取得了一系列突破性成果：1. 疾病治疗：在医疗领域，CRISPR-Cas9的应用为遗传疾病的治疗带来了新的曙光。例如，科学家们成功利用该技术...
这项研究使用CRISPR-Cas9基因编辑技术来消除癌细胞中的整个染色体,这是一项重要的技术进步,以这种方式操控非整倍性染色体将使我们更好地了解它们的功能。研究结果显示,携带额外染色体的癌细胞依赖这些染色体生长,而使用CRISPR-Cas9消除这些额外的染色体能够防止肿瘤形成。这一发现也提示了我们,选择性靶向额外染色体可能为癌症...
图1 CRISPR/Cas技术发展中的主要事件时间表和代表性Cas9变异体。1987年,CRISPR序列首次被报道。Cas9切割DNA双链的机制在2012年被报道,随后Cas9被用于哺乳动物细胞的基因编辑。此后,CRISPR技术迅速发展,多个具有特定功能的Cas9变异体被鉴定出来。具有代表性的变体是单碱基替换工具(例如CBE和PE)和转录调控工具(例如dCas9)...