Prime Editors (PEs):通过融合改造后的Cas9(nickase)和逆转录酶,能够引导更复杂的DNA修饰,如小范围插入、删除和单碱基替换,无需DSB或供体DNA模板,大大扩展了CRISPR技术的编辑能力。 CRISPR引导的重组酶和转座子技术:为了实现大片段DNA的精确插入,研究人员开始探索将CR...
2025年2月22日，上海瑞金医院宣布全球首个无需体外操作的CRISPR体内基因编辑疗法"CRISPR-Hope"获批上市。这款中国自主研发的"基因魔法剪刀"，通过静脉注射就能精准修复β-地中海贫血患者的致病基因，治愈率高达91.3%。这不仅是医学史上的里程碑，更意味着困扰人类千年的"贫血诅咒"被彻底打破。一、基因剪刀的进化论 十...
The Investor Relations website contains information about CRISPR Therapeutics's business for stockholders, potential investors, and financial analysts.
CRISPR 最初用于敲除（knock out，KO）各种细胞类型和生物体中的靶基因，但对各种 Cas 酶的修饰使 ...
CRISPR基因敲除升级版--- CRISPR-Cas13 图3: CRISPR-Cas13示意图[3] CRISPR-Cas13是一种基因编辑技术,类似于CRISPR-Cas9,但其主要用途是靶向RNA而不是DNA。它利用CRISPR和Cas13蛋白来实现对RNA的精确编辑。 根据目标RNA序列设计合适的sgRNA,使其能够与目标RNA...
CRISPR/Cas系统来源于细菌的免疫系统,在原核生物中,CRISPR-Cas系统作为免疫系统,利用CRISPR RNAs(crRNAs)作为引导分子,靶向识别入侵核酸,在抵御外来病毒入侵。其发挥免疫的功能包括适应、表达和干扰3个阶段[1]。在适应阶段,细菌通过Cas蛋白(Cas1和Cas2)捕捉入侵的外来核酸,并整合至自身基因组的CRISPR 序列中形成记忆...
l 2012年5月25日,道德纳、夏尔彭蒂埃、马丁·耶内克(Martin Jinek)和维也纳大学的克里斯托夫·基林斯基(Krzystof Chylinski)首次申请了在各种环境中进行CRISPR/Cas9基因编辑的专利。 l 2012年6月28日,道德纳和夏尔彭蒂埃在《Science》杂志上发表了题为“A Programmable Dual-RNA–Guided DNA Endonuclease in Adaptive...
CRISPR-Cas9基因编辑技术主要有两种应用方式: 1.基因敲除(Knockout):通过CRISPR-Cas9在目标基因上引入双链断裂(DSB),细胞通过非同源末端连接(NHEJ)修复机制修复断裂,过程中可能引入插入或缺失(indels)突变,导致目标基因功能丧失。 2.基因插入或替换(Knockin):利用同源重组(HDR)机制,在目标基因上引入特定的突变或外源序...
CRISPR基因组编辑技术作用机制及Cas蛋白结构域 REC由REC1和REC2两个结构域组成,而NUC由RuvC结构域、NUC结构域和PI、WED、BH三个附加结构域组成。Cas12a的核酸内切酶结构域RuvC具有切割双链DNA的能力,对于核酸酶的活性至关重要。Cas9蛋白具有RuvC和HNH两个核酸内切酶结构域,分别切割模板和非模板链。