欧洲药品管理局人用药品委员会刚刚建议批准欧洲第一例使用CRISPR基因编辑技术的药物。这种名为Casgevy的疗法适用于治疗两种罕见的遗传性疾病：β地中海贫血和镰刀型细胞贫血。这些病症是由影响血红蛋白的产生和功能的基因突变引起的。这两种疾病都会使人衰弱并危及生命。如果没有一名西班牙人的发现，这种革命性的治疗方法...
与传统的基因编辑工具如锌指核酸酶(ZFNs)和转录激活-效应器核酸酶(TALENs)相比,CRISPR技术具有更好的靶向性、构建简单且能同时操作多条基因等优势。特别是CRISPR/Cas9系统,作为使用最为广泛的基因编辑系统,更是凭借其高效、精确的基因编辑能力,成为了生物医...
医生从患者的外周血中采集造血干/祖细胞,然后利用CRISPR/Cas9基因编辑系统进行编辑,再将基因编辑过的造血干细胞回输至患者体内,使造血干细胞生成高水平的胎儿血红蛋白,以治愈该疾病导致的贫血。 使用CRISPR对基因进行编辑以治疗疾病具有着巨大潜力和广泛应用前景。诺...
单碱基编辑技术基于CRISPR/Cas9系统，在不产生双链断裂的前提下，对DNA的单个碱基进行替换，从而达到基因组位点矫正的效果。因为不产生DSB现象，故此出现碱基插入、缺失或移码等非目标突变的情况会大大降低，因而具备高效且精准的基因编辑能力，对于单碱基突变导致的疾病具有重大意义。汉恒专营工具病毒十余载，可定制用于...
CRISPR技术在基因治疗领域的应用 目前CRISPR 用于人体治疗主要有两种方式。一种是体外基因编辑,类似于CAR-T,先将细胞从人体取出,在体外进行基因编辑后,重新输回患者体内。2019年4月,Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文,将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞(...
基因治疗 CRISPR/Cas递送系统 细胞外囊泡EV 细胞外囊泡是纳米级的非病毒递送管道,可用于各种目的,其中之一是用作靶向递送系统。EV是由不同细胞产生的脂质包被颗粒,其目的用于是细胞间运输,如遗传物质和蛋白质。 EV可分为三大类: 1、微泡(MV) 2、外泌体 ...
MHRA称，这是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法，也是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法。CRISPR疗法是2020年诺奖得主Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna在2012年一篇论文中提出的技术。虽然两家药企尚未公布售价，但按照此前美国食药监局（FDA）批准的蓝鸟生物（Bluebird Bio）的基因疗法产品Zynteglo来...
欧洲药品管理局人用药品委员会刚刚建议批准欧洲第一例使用CRISPR基因编辑技术的药物。这种名为Casgevy的疗法适用于治疗两种罕见的遗传性疾病:β地中海贫血和镰刀型细胞贫血。这些病症是由影响血红蛋白的产生和功能的基因突变引起的。这两种疾病都会使人衰弱并危及生命。
CRISPR技术作为最新的一代基因编辑技术,对发展略显缓慢的几乎束之高阁的基因治疗和免疫治疗有了非常大的推动,其靶位点分布密集,较高的编辑效率以及较短的实验周期,好越来越被证明的安全性都是基因治疗和免疫治疗中的要害,下面我们简单看一下基因治疗和免疫治疗的近期研究案例。
利用CRISPR/Cas9基因治疗肝细胞癌的文献综述 导读 在CRISPR/Cas9系统中,非编码rna指导Cas9核酸酶定点特异性切割DNA。尽管肝细胞癌(HCC)发病率高,但患者预后较差。由于肝癌患者出现治疗抵抗,临床医生在治疗此类肿瘤时面临困难。此外,CRISPR/Cas9筛选被用于鉴定提高HCC患者临床反应的基因。本文的目的是总结目前对使用CRISPR/...