Prime Medicine公司通过可编程方式纠正致病基因突变,修复免疫细胞功能。2025年5月19日《Nature》报道显示,治疗一个月后,患者体内三分之二中性粒细胞关键酶功能恢复,且无严重副作用,标志着CRISPR技术从“单碱基修正”向“复杂基因段落改写”...
CRISPR Therapeutics 批准的基因疗法 Casgevy 的前景开始好转，上个季度增加了更多的治疗中心。这一积极趋势出现之际，这家基因编辑生物技术公司报告称，其降低胆固醇的基因疗法在 I 期试验中降低了脂蛋白和甘油三酯，这表明如果该领域能够克服其商业障碍，基因疗法的潜力就会出现。CRISPR 的合作伙伴 Vertex 本周早些时候...
CRISPR-Cas9系统产生DNA双链断裂,引发的细胞修复通常会采用两种主要途径,非同源末端连接(NHEJ),会在修复过程中引入小插入或缺失(INDELs),导致基因功能丧失;同源重组(HR),利用供体DNA作为模板,实现精准基因…
研究团队对FrCas9、传统的SpCas9以及通过大语言模型(LLMs)合成的OpenCRISPR-1系统进行了系统评估和比较。令人惊讶的是,尽管OpenCRISPR-1是专门设计用来提高特异性的,但研究结果显示它在实际应用中却表现不佳,既没有达到预期的特异性,编辑效率也较低。 研究人员利用GUIDE-seq技术在8个基因位点上评估了三种系统的靶向...
现如今生命科学领域最火的技术之一便是基因编辑,基因编辑领域又属CRISPR系统应用最为广泛,《Nature》2017 年度人物均授予了 CRISPR 相关技术的突破,2020年CRISPR技术获得诺贝奖,短短不到十年时间CRISPR技术荣获最高学术荣誉,足以看出该技术的应用潜力。 随着科学...
在疾病治疗方面，生物素标记基因编辑脂质体（CRISPR）展现出了巨大的潜力。对于一些遗传性疾病，如镰状细胞贫血、囊性纤维化等，其发病根源在于特定基因的突变。利用该脂质体系统，可以将CRISPR/Cas9精准递送至病变细胞，对突变基因进行修复或敲除，从根本上治疗疾病。与传统的基因治疗方法相比，这种递送方式更加精准、...
我们现在正在用CRISPR攻击这个基因。如果我们攻击抑制因子，它就会停止抑制它所抑制的东西，然后γ基因会再次被激活。在成年期，通过这种治疗，γ基因重新被激活并取代了错误的β基因。这些人之所以痊愈，是因为他们的血液中又有了正常的血红蛋白。癌症领域的伟大发现 蒙托柳解释说：“Casgevy不是一颗小药丸。对于需要这种...
研究人员筛选靶向 CCR5 基因的 gRNA,发现部分对 HIV 基因治疗有潜在价值。广告 X CRISPR/Cas 介导的基因组编辑技术(CRISPR/Cas-mediated genome editing)的进步,为包括 HIV 感染在内的许多人类疾病开辟了治疗新途径。敲除 CCR5 基因作为治疗 HIV 感染的一种潜在方法,长期以来一直是研究热点。在此,研究人员分析了此...
根据中研普华产业研究院发布的《2025-2030年中国基因治疗行业发展现状分析及投资前景预测研究报告》显示,未来五年,中国基因治疗市场将迎来爆发式增长,市场规模有望突破千亿大关。这一庞大的市场潜力,加之CRISPR技术在罕见病治疗中的突破性进展,使得基因治疗行业成为投资者瞩目的焦点。
基因治疗 CRISPR/Cas递送系统 细胞外囊泡EV 细胞外囊泡是纳米级的非病毒递送管道,可用于各种目的,其中之一是用作靶向递送系统。EV是由不同细胞产生的脂质包被颗粒,其目的用于是细胞间运输,如遗传物质和蛋白质。 EV可分为三大类: 1、微泡(MV) 2、外泌体 ...