同时,随着临床数据的积累和监管体系的完善,CGT产品的安全性和有效性将得到更广泛的认可。此外,国际合作和市场拓展也将为CGT行业带来新的增长机遇。 总之,细胞与基因治疗技术正站在医疗革命的前沿,其发展不仅将改变许多疾病的治疗方式,也将为全球医疗健康产业带来...
2、全球CGT在研管线持续增加，并且多处于临床早期阶段 从2021年开始，受医药投融资等影响，全球基因治疗研发管线、医药生物投融资增速有所放缓，但整体呈现正增长趋势。长期来看，随着美联储加息放缓及生物科技进展积极等，全球生物医药投融资有望出现改善，基因治疗研发需求有望增加，CGT在研管线也或将随之上升。数据...
细胞基因技术(CGT,Cellular and Gene Therapy)是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内,通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因,达到治愈疾病目的的过程。 据ASCGT(美国细胞和基因治疗协会American Society of Cell and Gene Therapy)统计,全球CGT...
目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域极具发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或...
细胞与基因治疗(CGT)是一种先进的生物医学技术,旨在通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造,直接从患者的疾病根源进行治疗,临床应用潜力巨大,有望成为未来新药发展的主流方向之一。随着2017年2款CAR-T药物上市,全球CGT治疗市场规模稳步增长,中国CGT行业也处于快速扩张。然而,由于细胞治疗产品生产工艺的复杂性与特殊性...
细胞基因（CGT）治疗产品变更管理策略 一、基因细胞治疗产品研发、注册的变更管理法规体系体系要点 1、中美药品监管结构相关注册工艺变更法规指导原则解析 （1）FDA发布《人类细胞与基因治疗产品的生产变更与可比性》指南解析 （2）CDE颁布的生物制品与基因、细胞治疗产品药学变更指导原则解析 二、基于注册分类管理的注册...
二、CGT治疗策略的革新:通用型、多靶点与联合疗法 1. CGT行业发展挑战 虽然细胞与基因治疗展现出巨大的治疗潜力,但要真正实现其广泛的应用和商业潜力,还需克服诸多挑战,不断推进技术创新、优化法规环境、降低生产成本、建立合理的支付机制,并妥善解决伦理和社会接受度问题。
增长驱动因素主要来自四个方面:首先是政策支持,各地政府陆续出台专项政策扶持CGT产业发展;其次是资本投入,专项产业基金规模不断扩大;第三是技术进步,使得CAR-T等疗法向实体瘤等更广阔市场拓展;最后是支付环境改善,商业保险等创新支付方式开始覆盖CGT治疗。这些因素共同作用,为上游市场创造了持续增长的良好...
CGT疗法正在逐渐成为生物医药领域的黄金赛道，更多潜力等待被发掘。除2024年第一季度获批的4款药物外，据不完全统计，2024年还有8款CGT疗法有望成功闯关FDA，其中Rocket Pharmaceuticals旗下的Kresladi和辉瑞旗下的Beqvez更是领先一步，将在上半年拿到通行证。表3：2024年有望获批的CGT疗法 数据来源：根据药智数据、...