耶鲁大学的研究团队在怀孕小鼠的胎儿中使用了一种基因编辑来纠正导致囊性纤维化的跨膜传导调节因子(Cftr)基因的突变。他们开发出可生物降解的纳米粒子,这些纳米粒子携带供体DNA和模拟DNA的人工分子,称为肽核酸,从而靶向Cftr基因。纳米颗粒与基因结合...
囊性纤维化(CF)作为第7对染色体CFTR基因突变引起的常染色体隐性疾病,在全球约有7万5-9万患者,患者预期寿命约为40岁。然而凭借仅仅7万5-9万的患者,根据clinicaltrials.gov的数据,却占了1328项研究与临床。如果将前大火的细胞治疗CAR-T作为对标,以CAR-T词条在clinicaltrials.gov中搜索仅有1047项研究与临床。也就...