耶鲁大学的研究团队在怀孕小鼠的胎儿中使用了一种基因编辑来纠正导致囊性纤维化的跨膜传导调节因子(Cftr)基因的突变。他们开发出可生物降解的纳米粒子,这些纳米粒子携带供体DNA和模拟DNA的人工分子,称为肽核酸,从而靶向Cftr基因。纳米颗粒与基因结合...
囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因突变导致的,该突变可导致CFTR蛋白功能失调。美国有超过3万名儿童和成人患有CF(全球7万名) CFTR调节剂是一种小分子,可纠正蛋白质错误折叠和错误处理或改善通道门控,增强CF的一系列临床结局,从改善肺功能、增加BMI到最终实现生活质量的改善 对于少数罕见和...
4. 2022年度邵逸夫奖项中生理医学奖授予内古列斯库和威尔士,以表彰他们发现囊性纤维化的成因及修复方案。发生突变的单个基因称为囊性纤维化跨膜调节器(英文简称CFTR)。下列表述错误的是 C 相关知识点: 试题来源: 解析 这些发现和药物不但减轻人类的痛苦,并拯救了无数生命。囊性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)是一种很...