移植后,使用一步法和发色底物法测量FVIII:C水平,评估CD68-ET3-LV载体的基因组整合。 结果:四名接受治疗的受试者年龄在22-34岁之间,曾接受超过100次FVIII治疗,年均出血率中位数为33(20~120)。用于HSCT的CD34+ 细胞剂量范围为5.3-6.2 x 10^6 cells/kg。载体拷贝数(VCN)在G1中为0.57 & 1.02,在G2中为...