研究者们通过CRISPR/Cas9技术对人类造血干祖细胞(HSPC)进行CCR5基因编辑,成功实现了90%以上的CCR5编辑,并且移植后的细胞能够正常进行造血,生成缺乏CCR5的T细胞,从而使小鼠对HIV感染具有免疫抵抗力。 实验还发现,当CCR5编辑率低于90%时,保护...
这项研究借鉴了柏林患者的治愈经验,该患者被全球公认为第一例通过干细胞移植治愈HIV的患者。研究者们通过CRISPR/Cas9技术对人类造血干祖细胞(HSPC)进行CCR5基因编辑,成功实现了90%以上的CCR5编辑,并且移植后的细胞能够正常进行造血,生成缺乏CCR5的T细胞,从而使小鼠对HIV感染具有免疫抵抗力。 实验还发现,当CCR5编辑率低于...
这项研究借鉴了柏林患者的治愈经验，该患者被全球公认为第一例通过干细胞移植治愈HIV的患者。研究者们通过CRISPR/Cas9技术对人类造血干祖细胞（HSPC）进行CCR5基因编辑，成功实现了90%以上的CCR5编辑，并且移植后的细胞能够正常进行造血，生成缺乏CCR5的T细胞，从而使小鼠对HIV感染具有免疫抵抗力。实验还发现，当CCR5编辑率...
2018年11月,贺建奎发表了一个基因编辑婴儿的研究成果。他使用CRISPR/Cas9基因编辑技术对胚胎的CCR5基因进行了编辑,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿诞生,其中露露只有一个CCR5基因变异,而娜娜两个CCR5基因都变异了。 CCR5是艾滋病毒进入细胞的两个受体之一,因此理论上,借助基因编辑技术改造或删除掉CCR5基因,就能对艾滋...
这项研究借鉴了柏林患者的治愈经验,该患者被全球公认为第一例通过干细胞移植治愈HIV的患者。研究者们通过CRISPR/Cas9技术对人类造血干祖细胞(HSPC)进行CCR5基因编辑,成功实现了90%以上的CCR5编辑,并且移植后的细胞能够正常进行造血,生成缺乏CCR5的T细胞,从而使小鼠对HIV感染具有免疫抵抗力。
这项临床试验，利用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，在人成体造血干细胞上进行 CCR5 基因编辑，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。然后对一个患艾滋病和急性淋巴细胞白血病的27岁男性进行治疗。治疗后病人的急性淋巴白血病达到形态上的完全缓解，病人的 T 细胞呈现一定程度上对 HIV 病毒...
基于CCR5的重要性,科学家们开发出了针对CCR5的基因编辑技术,其中最为著名的是CRISPR-Cas9基因剪刀系统。通过精准地切割并失活CCR5基因,科学家能够在实验室条件下创造出对HIV具有抵抗力的细胞,甚至成功应用于临床试验中治疗艾滋病患者。虽然这项技术仍处于研究与优化阶段,但其潜力巨大,为根治艾滋病提供了可能。
CRISPR-Cas9基因编辑技术的核心: 1. Cas9蛋白,核酸内切酶,定点切割特定核苷酸位点 2. gRNA引导序列,可理解为该技术的GPS导航系统,引导Cas9靶向修饰 3. 修饰后基因序列,该基因序列可以是正常基因,含理想突变,插入或敲除某段基因的核苷酸序列。 上图中,便是利用CRISPR-Cas9基因编辑技术引入了一段正常的血红蛋白基因,即...
“胚胎的基因编辑技术在大鼠、小鼠、猴子等动物身上都取得了成功,但在人类胚胎上的试验还未成功。”因此,范勇团队选择了对人类胚胎上的CCR5基因的编辑着手,试图在人类胚胎层面验证利用最新的CRISPR技术获得HIV免疫的的可行性。 实验结果显示,在26个被编...
CCR5是人体的正常基因,其编码的细胞膜CCR5蛋白是HIV-I(人类免疫缺陷病毒I型)感染的“入口”.有研究用“CRISPR/Cas9”技术对该基因进行定点编辑并植入胚胎。图1、图2分别为相关的技术原理和实施过程.a链Cas9蛋白目标DNA设计识别CCR5基因的向导RNA用细针将向导RNA和Cas9蛋白注入受精卵识别序列向导RNA胚胎检测、筛选:1...