VLP是指由病毒单一或多个结构蛋白如外壳蛋白、衣壳蛋白自我组装形成的与天然病毒颗粒结构高度类似的蛋白颗粒,不具有病毒遗传物质,易感染进入细胞,可以实现蛋白及遗传物质的细胞内递送,是极具临床运用前景的基因递送载体。 2020年12月Baison...
这一方法利用了基于Cas9-sgRNA的核糖核蛋白,并装载了鼠白血病病毒样颗粒(VLP),以在人类细胞系中,包括HAP1细胞,灭活Sec-tRNA基因。5.1.6 新陈代谢领域科学家们首次利用HAP1细胞对新发现的细胞内钙信号转导负调节因子——SLC10A7的分子功能进行了评估。通过使用SLC10A7 KO HAP1细胞,研究者们对基因及其基因组变异...
体内细胞工程的功能动力学(图源自Nature Biotechnology ) 该研究描述的EDVs利用逆转录病毒VLP组装实现Cas9 RNPs的瞬时递送。该研究发现Cas9-EDVs在具有人源化免疫系统的小鼠体内产生的嵌合抗原受体(CAR)T细胞中实现了靶向基因组编辑,而不会...
体内细胞工程的功能动力学(图源自Nature Biotechnology ) 该研究描述的EDVs利用逆转录病毒VLP组装实现Cas9 RNPs的瞬时递送。该研究发现Cas9-EDVs在具有人源化免疫系统的小鼠体内产生的嵌合抗原受体(CAR)T细胞中实现了靶向基因组编辑,而不会脱靶递送到肝细胞。这些数据表明,EDVs是一个可编程的平台,可以将分子货物运送...
尽管研究者会提前进行多个维度的离体细胞中脱靶现象评估，但仍无法排除体内编辑时出现脱靶编辑的可能。“有了好的基因编辑工具和方法，还需要把它们高效送到特定的细胞或组织器官中才能发挥功能。”吴奇详表示，目前的主流递送工具有LNP脂质纳米颗粒、AAV腺相关病毒、 LV慢病毒、 VLP类病毒颗粒等。
原则上,Cas9蛋白可以被Cas9 mRNA替代,近期我国学者自主开发的类病毒体(Virus-like particle,VLP) 递送Cas9 mRNA实现了安全高效的体内基因编辑[15]。但mRNA极易受到核酸酶的降解,而Cas9/sgRNA为相对稳定的自组装复合物;且转染前很难检测Cas9 mRNA的功能,而Cas9蛋白的活性则...
VLP是由多种病毒家族的组分产生的,所述病毒家族包括细小病毒科(例如腺伴随病毒),逆转录病毒科(例如HIV),黄病毒科(例如丙型肝炎病毒)和噬菌体。VLP可以在多种细胞培养系统中生产,所述细胞培养系统包括细菌、哺乳动物细胞系、昆虫细胞系、酵母和植物细胞。 对于非病毒载体递送载体,本文可使用脂质纳米颗粒/脂质体。
In addition, this VLP-packaged brachyury-targeting Cas9 RNP avoids systemic toxicities in vivo.#Our preclinical studies demonstrate the potential of VLP-based Cas9/gRNA RNP gene therapy for the treatment of brachyury-dependent chordoma.doi:10.1007/s12672-023-00680-9Yunping Hu...
张锋在讲座中分享了他团队在基因药物领域的最新研究成果，探讨了基因编辑技术的前沿进展。他详细介绍了VLP系统和eCIS系统在递送蛋白和mRNA方面的应用，展示了其对生命科学和医药领域的革命性影响。整场讲座充满了学术探讨和思想碰撞，引发了与会学生们的强烈兴趣和讨论。张锋的到来不仅为北大带来了学术盛宴，也激励着学生...
近岸蛋白基于成熟的规模化GMP级生产平台,已助力多个基因与细胞治疗项目获批中国和/或美国IND。微光基因自主知识产权的CRISPR/Cas编辑器及VLP递送系统,在细胞基因治疗领域上呈现出优秀的效率及优良的安全性。双方的合作将发挥协同效应,推动临...