体内CAR-T开发的关键在于递送载体,当前主要分为病毒载体和非病毒载体两大类。病毒载体包括慢病毒(LV)、腺病毒及腺相关病毒(AAV)、逆转录病毒等。病毒载体转导效率高,可以实现在宿主细胞中的长期表达,且已经在体外CAR-T细胞疗法中得到验证,是不少企业的选择。其中,...
迄今为止,临床试验中批准或研究的大多数CAR-T细胞治疗都是利用病毒载体,特别是逆转录病毒和慢病毒载体。病毒载体是具有高效基因转移和长期应用历史的标准化系统,已经证明了在过继性T细胞治疗的安全性。 然而,病毒载体转导长基因的能力受到衣壳的限制。病毒衣壳直径大约为100...
#2024年11月5日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布,其基于具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台开发的名为“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”(管线代号:BRL-203)的临床试验申请(IND),正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的批准。非...
迄今为止,临床试验中批准或研究的大多数CAR-T细胞治疗都是利用病毒载体,特别是逆转录病毒和慢病毒载体。病毒载体是具有高效基因转移和长期应用历史的标准化系统,已经证明了在过继性T细胞治疗的安全性。 然而,病毒载体转导长基因的能力受到衣壳的限制。病毒衣壳直径大约为100nm,通常不能容纳超过8-9 kb的基因。然而,随着...
目前病毒载体的应用已经非常成熟,其有效性也毋庸置疑,但CAR-T疗法居高不下的价格一直使得很多患者望而却步。倘若在未来的临床试验中,非病毒载体的有效性与安全性可以得到进一步验证,也许可以通过降低载体成本来降低CAR-T疗法的价格,让更多患者得以接受这种治疗方案。
因此,如果能使用非病毒载体实现高效的、定点插入的CAR-T细胞制备,将是CAR-T细胞疗法的重大突破。2022年8月31日,邦耀生物与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作,在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为:Non-viral, specifically targeted CAR-T cells achieve high safety and efficacy in B-NHL 的...
近期,IDT埃德特(Integrated DNA Technologies)研究人员联合德国柏林健康研究所(BIH) 再生治疗中心等科研机构在Molecular Therapy-Methods & Clinical Development 期刊发表论文(IF=5.996),阐明了非病毒载体转染替换TRAC基因制备CAR T细胞的可行性。 随着复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液获得NMPA的上市许...
迄今为止,成功的CAR-T细胞治疗都与用病毒载体工程化的T细胞有关。然而,复发、制造过程的复杂性以及这些技术在包括实体瘤在内的其他疾病中的应用,需要更复杂的设计和基因转移技术来适应这些挑战。为了填补这些空白,非病毒技术正在不断取得进展,并正在改写CAR-T疗法的底层逻辑:从“天价特药”走向“普惠医疗”,从血液瘤...
钱其军说,此次报告的病例是非病毒载体(PB转座子技术)制备的CD19 CAR-T细胞治疗复发滤泡性淋巴瘤病例的国内首例报告。目前,孟超肿瘤医院正依托上海细胞治疗集团细胞治疗技术和产品优势,不断加强研发和攻关力度,全力推进“细胞治疗+”临床研究,力争早日为广大肿瘤疾病患者开辟更多的创新技术和创新疗法。
嵌合抗原受体(CAR)T淋巴细胞过继转移技术改变了我们以往的免疫治疗方式,改变了血液系统恶性肿瘤的治疗格局,并为实体肿瘤的治疗开辟了新的途径。然而,细胞疗法的广泛应用目前受到了用于T细胞转染的病毒载体阻碍。在mRNA广泛应用和CRISPR/Cas基因组精确编辑的时代,新的非病毒载体正在成为下一代T细胞工程改造的更通用、更灵活...