CALD是一种进行性、不可逆的罕见神经退行性疾病，包括髓鞘的破坏。神经细胞有效发挥功能所需的保护鞘，尤其是思考和肌肉控制方面。CALD通常出现在儿童时期，早期的诊断和治疗尤为重要。Skysona是一种一次性基因疗法，利用Lenti-D慢病毒载体（LVV）进行体外转导，将ABCD1基因的功能拷贝导入患者自身的造血干细...
Skysona是一种一次性基因疗法,利用Lenti-D慢病毒载体(LVV)进行体外转导,在体外将ABCD1基因的功能拷贝导入到患者自身的造血干细胞中,再回输到患者体内产生ALD蛋白,该蛋白能促进VLCFAs的分解。 Skysona治疗的目标是阻止CALD的进展,从而尽可能多地保留神经功能,包括保留患者的运动功能和沟通能力。 重点是,Skysona的治疗...
这是一种罕见的神经退行性疾病，对于那些无法从相匹配的造血干细胞移植中获益的患者来说，Skysona是他们最后的曙光。作为全球首个且唯一针对早期CALD的一次性基因疗法，Skysona的问世为这类疾病的治疗带来了全新的可能。CALD在儿童期发病，其无情的进展往往导致不可逆的神经功能丧失和生命威胁。然而，在一项...
CALD是一种毁灭性的神经退行性疾病。以前,CALD患者唯一可用的治疗选择是移植来自供体的干细胞,称为异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),这与严重的潜在并发症和死亡率相关,在没有匹配的同胞供体(matched sibling donor,MSD)的CALD患者中风险增加。据估计,超过70%的确诊为CALD的患者没有匹配的同胞供体(MSD)。 Skysona...
7月21日,蓝鸟生物宣布,欧盟委员会已批准其一次性基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel,Lenti-D)上市,用于治疗18岁以下、携带ABCD1基因突变且没有HLA匹配的同胞造血干细胞(HSC)供体可用的早期脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。值得一提的是,这是欧盟批准的首个和唯一一个CALD一次性基因疗法,也是蓝鸟生物自2019...
2021年7月21日,Bluebird bio公司宣布,欧盟委员会(EC)已授予其一次给药基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel)上市许可,用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者(CALD),这些患者无法获得匹配的造血干细胞(HSC)移植供体。
关键词:基因疗法;Skysona;Zynteglo;CALD ” 近日,蓝鸟生物宣布欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)对于Skysona(elivaldogene autotemcel)的的营销授权许可(MAA)发表积极意见。Skysona是一种一次性的基因疗法,2020年10月EMA受理其...
近日(2021年5月23日),蓝鸟生物的一款新的治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel)的营销授权许可获得了欧洲药品管理局人用药品委员会的积极推荐。 蓝鸟CALD基因疗法上市申请获得CHMP积极推荐mp.weixin.qq.com/s/I4st_gKdWdDlbzWvBJ_B3A 首款CALD基因疗法 肾上腺脑白质营养...
2022年9月17日,Bluebird Bio公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准SKYSONA(elivaldogene autotemcel)基因疗法,也称为eli-cel,用于减缓4-17岁男孩早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)神经功能障碍的进展。在此之前,2021年2月21日欧盟委员会(EC)已授予SKYSONA上市许可,是第一个获得批准用于治疗CALD的基...
蓝鸟的基因细胞疗法治疗儿童肾上腺脑白质营养不良(CALD),在十年的研发后,今天终于获得专家评审全票通过。这个获批的药物能带来多少营收呢?比起十年所花的研发费用来说几乎可以忽略不计。全美每年大概新诊断50个CALD患者,符合用药条件的又没有匹配的兄妹干细胞捐献者的患者可能一年就15个,按照一剂药物一百万美元来计算,...