很荣幸,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)基于自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”(管线代号:BRL-101)的研究连续第二年成功入选ASGCT年会,将以口头报告形式公布其最新临床进展数据。 本届ASGCT...
值得一提的是,此前邦耀生物在地贫领域的突出性成果已选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》(2020)的治疗方法部分;并且就在2022年5月31日,邦耀生物的“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床申请获得国家药监局药品审查中心(CDE)受理(受理...
在BRL-101治疗后5个月,外周血中HbF表达的红细胞比例已达到96.5%,后续上升并保持在98-99%左右。治疗相关的不良事件主要表现为骨髓抑制和自体干细胞移植相关的典型血液毒性。3名患者出现了与BRL-101相关的≥3级不良事件。4名患者发生了严重不良事件,包括血小板计数降低、休克、发热感染、软组织感染和静脉闭塞性肝病;...
BRL-101是一款被开发用于治疗β地中海贫血的自体干细胞基因疗法。BRL-101基于邦耀生物造血干细胞平台(ModiHSC®),利用CRISPR相关编辑系统,通过慢病毒载体技术对患者的造血干细胞进行基因修饰,修饰后的造血干细胞回输到患者体内,通过自我更新和分化重建修饰细胞群体,从而达到治疗血液系统疾病的目的。 国内基因编辑的临床试...
2022年2月17日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称"邦耀生物")又迎来了一个利好消息,其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品(管线代号:BRL-101)的多中心1期注册性临床试验,在广西医科大学第一附属医院完成了首例成人重型地贫的治愈,患者于2023年1月16日成功出院,目前已达到摆脱输血...
评价BRL-101治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。 试验分类 试验类型 单臂试验 试验分期 Ⅱ期 随机化 非随机化 盲法 开放 试验项目经费来源 / 试验范围 国内试验 目标入组人数 国内: 30 ; 实际入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息; ...
对此，邦耀生物董事长刘明耀教授表示，"我们很欣喜可以看到BRL-101多中心注册性临床试验的启动和首例成人地贫患者从入组到治愈出院，非常感谢参与和支持这项研究的临床专家、患者和患者家属。根据临床数据，2010年以前出生的地贫患者已经超过10岁，随着年龄的增长，他们治愈的难度也越来越大。这次临床试验邦耀生物将患者年龄...
对此,邦耀生物董事长刘明耀教授表示,"我们很欣喜可以看到BRL-101多中心注册性临床试验的启动和首例成人地贫患者从入组到治愈出院,非常感谢参与和支持这项研究的临床专家、患者和患者家属。根据临床数据,2010年以前出生的地贫患者已经超过10岁,随着年龄的增长,他们治愈的难度也越来越大。这次临床试验邦耀生物将患者年龄扩大...
Nature Medicine发文,邦耀生物BRL-101基因治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年 2022年8月4日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称"邦耀生物")宣布,邦耀生物和中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的患儿目前脱离输血依赖已超过2年,开启了正常生活和学习,同时...
本次的研究者会议是基于"评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究"举办,会议上由邦耀生物董事长刘明耀教授、CEO郑彪博士、参研中心主要研究者代表中南大学湘雅医院徐雅靖主任和广西医科大学第一附属医院赖永榕主任致辞发言。