里程碑!FDA批准bluebird bio基因疗法上市 今天,美国FDA宣布批准bluebird bio开发的基因疗法Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel,lovo-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗12岁及以上患有镰刀型细胞贫血病(SCD)且有血管闭塞事件(VOE)史的患者。据FDA新闻稿,Lyfgenia和今日同时获得批准的Casgevy是用于治疗12岁及以上...
当前，Bluebird bio公司还有另外两种基因疗法在售，分别为治疗重度β地中海贫血的Zynteglo和治疗镰状细胞病的Lyfgenia，这两种疗法采用了不同的慢病毒载体和启动子设计。2023年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Lyfgenia的上市申请。Lyfgenia是一款针对12岁及以上镰状细胞病患者的基因疗法，特别适用于那些伴...
2023年12月,针对镰状细胞贫血的Lyfgenia也获得批准,定价高达310万美元。然而,Vertex的同类产品Casgevy定价仅为220万美元,这给Bluebird Bio带来了巨大压力。 2024年11月,公司报告称其治疗启动的患者总数仅为57例,其中Zynteglo为35例,Lyfge...
Bluebird bio还正在销售另外两种基因疗法:一种名为Zynteglo,用于治疗重度β地中海贫血;另一种名为Lyfgenia,用于治疗镰状细胞病。这两种疗法使用了不同的慢病毒载体,含有不同的启动子。 2023年12月8日,FDA批准了Lyfgenia的上市。Lyfgenia是一种用于治疗12岁及以上伴有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者的基因疗法。 这...
bluebird bio Presents Positive Long-Term Data On LYFGENIA™ (lovotobegligene autotemcel) Gene Therapy for Sickle Cell Disease at 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition Stable production of anti-sickling adult hemoglobin (HBA T87Q ) and elimination or significant...
里程碑!FDA批准bluebird bio基因疗法上市今天,美国FDA宣布批准bluebird bio开发的基因疗法Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel,lovo-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗12岁及以上患有镰刀型细胞贫...
因为很可能,这家罕见病药物开发公司要自爆了。 罕见病基因疗法领域小蓝鸟(bluebird bio)算是头牌。 如今,这个头牌面临着巨大的不确定性。 2024年8月14日,bluebird向SEC(美国证券交易委员会)递交了一份文件,表示自家2024Q2的财报出不来了。 原因是: 该公司因需要重述其2022年12月31日结束的年度财务报表以及2022年...
2024年9月24日,知名基因疗法公司bluebird宣布了一项架构重整计划。 公司将裁员25%,以求节约20%的现金消耗,进而使公司在2025年下半年达到现金流平衡。 截至2024年6月30日,公司拥有375名全职员工。 本次裁员,可能波及近百人。 另外,bluebird bio计划进一步专注于LYFGENIA、ZYNTEGLO和SKYSONA的持续商业化推广(这我们聊...
Skysona是由患者的干细胞制造的,而Bluebird bio选择的方法涉及一种半随机整合到干细胞基因组中的慢病毒。 在六名患者的恶性细胞中,慢病毒DNA位于与癌症发展相关的两个基因内部。第七个案例仍在调查中。 Bluebird bio还销售另外两种基因疗法:一种名为Zynteglo,用于治疗重度β地中海贫血;另一种名为Lyfgenia,用于...
在美国,尽管市场环境相对友好,Bluebird Bio的商业化之路也并非一帆风顺。2022年,Zynteglo和Skysona相继获得FDA批准,定价分别为280万美元和300万美元。2023年12月,针对镰状细胞贫血的Lyfgenia也获得批准,定价高达310万美元。然而,Vertex的同类产品Casgevy定价仅为220万美元,这给Bluebird Bio带来了巨大压力。