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慢病毒 慢病毒是逆转录病毒的一种,粒径为80-120nm,由单链RNA序列组成,其转录成DNA并可整合到宿主基因组中,导致持续感染。大多数慢病毒载体源于HIV-1,并保留整合至感染细胞基因组的能力。LV由于能够更有效地转导非增殖或缓慢增殖的细胞,在临床应用中非常流行。近来,多个使用临床试验使用第三代自灭活LV将基因导入造...
腺相关病毒(AAV)是基因治疗中最常用的载体,其是非致病性细小病毒,直径约20 nm,无囊膜,基因组长约4.8 kb,其两端为反向重复序列(ITR),对复制、衣壳化等过程有重要作用,中间为rep与cap两个开放阅读框。AAV本身不编码DNA聚合酶,仅依赖宿主细胞或辅助病毒合成自己的基因组,所以无法自主完成复制。AAV在人类和其它灵长...
1997年,香港回归祖国,他毅然放弃在美的高薪厚职,回流香港,先在香港科技大学任教,之后赴北京大学从事神经科研究。10年来,他奔波京港,与他的研发团队努力不懈,终于研发出全球一流的基因芯片检测技术,为快速测试各种病毒带来福音。 于常海表示,基因芯片因快捷、简便和低成本,未来产业化后将带来数十亿元的销售收入 组京...
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Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病(Gaucher disease,GD)患者的孤儿药资格认定(ODD)。此外,FDA还授予了PR001治疗神经病变性戈谢病(neuronopathic Gaucher disease,nGD)的罕见...
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溶瘤病毒 (OV) 之所以被认为特别有前途,是因为它们具有两种主要的作用模式:它们既能杀死受感染的肿瘤细胞,又能刺激抗肿瘤免疫,以促进对未感染肿瘤细胞的杀伤。此外,还有其它连带的辅助作用。正因为如此,它们提供了极大增强现有肿瘤疗法的可能性。但与溶瘤病毒疗法相关的商业成功历史相对较短,尽管早前有一些基于腺病毒...
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