2018年12月,FDA接受了基因疗法AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec,品牌名Zolgensma)治疗1型脊髓性肌萎缩症 (Spinal muscular atrophy,SMA)的BLA上市申请,并授予其优先审评资格,预计可能于2019年获批。 AveXis开发了AVXS-101,通过腺相关病毒载体 (AAV)将正常基因递送至患者体内,以治疗一种罕见遗传疾病—脊髓性...
阅读数:2298AVXS-101鞘内注射治疗在2型SMA患者中呈现显著HFMSE量表评分提高及具临床意义的一致响应美儿SMA 北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心(简称美儿SMA关爱中心)是国内首家民政注册,专注于SMA疾病知识科普宣传及患者家庭关爱的非盈利性组织。 工作地址:北京市丰台区双城公寓A座2106室 +关注 转发1 评论 8...
AVXS-101利用重组AAV9病毒载体将人SMN1基因的功能性拷贝递送至患者细胞内,使其表达SMN蛋白来治疗疾病。 AVXS-101的开发基于两种重要的平台技术:重组AAV9病毒载体和自身互补DNA技术。 在AVXS-101出现之前,使用基因疗法治疗神经系统疾病通常需要在患者的头部钻孔,因为药物无法穿过血脑屏障并到达神经系统。 而AVXS-101...
AAV9病毒载体可携带正常的SMN基因,并且可以穿过血脑屏障,也就是说AVXS-101可以通过静脉注射给药,而Spinraza是通过脊髓输注给药。与2017年12月获批的Luxturna具有相似的机制,AVXS-101携带正常SMN基因进入人体内,并不被整合到DNA分子内,而是通过转录和翻译,制造出合适水平的SMN蛋白。 在AVXS-101早期的一项临床I期...
AVXS-101现在被称为ZOLGENSMA®,是一种研究性基因替代疗法,设计为解决1型SMA的遗传根本病因。ZOLGENSMA之前已经获得突破性疗法资格认定,并被FDA授予优先审查,预计FDA将在2019年5月决定是否批准该疗法。 SMA是由SMN1基因缺陷或缺失引起的。缺失功能性SMN1基...
FDA此次的部分叫停不影响已经上市的Zolgensma®或AVXS-101静脉给药临床试验。 AveXis公司正在针对2型SMA患者研究AVXS-101一次性鞘内注射给药的安全性、耐受性及有效性。此次部分叫停会影响正在进行的STRONG这一开放标签、剂量比较、多中心试验的高剂量队列入组。先前已经完成了低剂量和中剂量队列的入组,并且...
当地时间10月5日,诺华旗下AveXis公司发布的AVXS-101鞘内给药的1/2期STRONG研究最新中期数据显示,年龄较大的脊髓性肌萎缩症(SMA)2型患者(≥2岁,<5岁)经过治疗获得了HFMSE较基线5.9分的中位得分增加值,几乎是临床有意义阈值的...
By 6 months, almost no children with SMA1 achieve a score >40 points (maximum 64) on the CHOP-INTEND.Design/Methods: Twelve patients (median age = 3.1 months) received a one-time intravenous dose of AVXS-101 at a proposed therapeutic dose in an open-label study (NCT02122952).Results:...
如果AVXS-101的定价是200万美元时,ICER估算患者每个QALY的花费为24.7万美元,而患者使用Spinraza时需要72.8万美元才能获得一个QALY。也就是说即使定价200万美元,与Spinraza相比,AVXS-101依然是十分划算的。 Spinraza和AVXS-101每增加一个QALY的花费(万美元) ...
Novartis Announces FDA Filing Acceptance and Priority Review of AVXS-101, a One-Time Treatment Designed to Address the Genetic Root Cause of SMA Type 1 Basel, December 3, 2018 - Novartis today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the company's Biologics ...