36名患者中有34名报告了不良事件,其中5名患者出现暂时性输注相关反应,2名患者出现暂时性肝酶升高,14名患者报告了严重不良事件,大多与ATTR-CM疾病本身相关。 小结 与现行需终身维持治疗ATTR-CM的策略不同,Nex-z仅需一次给药即可实现...
ATTR-CM，即伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性，或称为转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病。这是一种渐进性致命疾病，目前无法治愈。患者体内错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)原纤维的沉积会形成淀粉样蛋白并随着时间的推移造成不可逆的心血管损害，从而导致过早死亡。Amvuttra是一种皮下注射的RNA干扰治疗剂，每年只...
转甲状腺素淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种罕见、致死性疾病,由于疾病认知度低、临床症状缺乏特异性,常被误诊为原因不明性心力衰竭或肥厚型心肌病,造成患者诊断和治疗延误,从而预后不佳。因此早期筛查、正确诊断、及时治疗对于改善ATTR-...
手腕疼痛，以为是腕管综合征，先去骨科，结果最后转诊到了心脏内科诊断为心衰？医生们会诊之后说，这不是普通的心衰，而是罕见病的一种。这种疾病的误诊率非常高、治疗时机常被延误导致预后不良、生存率低，这是ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病）患者、俗称“淀粉人”的真实经历。并非普通的心衰 上海交通大学...
疾病普及: 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR‐CM)是由于转甲状腺素蛋白不能溶解,并错误折叠为淀粉样物质后沉积在心肌间质导致,是一种生活质量低并且会威胁生命的罕见遗传病,分为遗传型和野生型。 由于临床医生对该病的认识不足,因此早期正确诊断和监测ATTR‐CM格外重要。尽管近期美国和欧洲都发布了指导ATTR‐CM临...
根据Alnylam制药在2024年欧洲心脏病学会(ESC)大会上公布的最新研究,Vutrisiran显著改善了患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者的死亡率、心血管事件和疾病进展标志物,且无论患者是否服用另一种淀粉样变性病药物氯苯唑酸(即辉瑞公司的Vyndamax[tafamidis]),结果都是一致的。这项研究的完整结果也同时发表...
图3.ATTR-CM心脏表现 ATTR-PN是一种神经退行性疾病,系TTR在神经系统沉积导致,其临床主要表现为四肢远端对称性感觉障碍,如麻木、疼痛、肌无力和肌萎缩等等。hATTR患者更多体现为ATTR-PN,同时相较于ATTRwt型,hATTR常合并腕管综合征,骨骼肌、肾脏、眼部等病变。对于ATTR-PN患者来说,预期生存期也仅约为10年。
ATTR-CM的治疗方案需要根据患者的具体情况(如疾病程度、是否为遗传型、不同器官的累及程度等)由专业医生制定。费用会因多种因素而变化,不同地区的医保政策对治疗费用的报销程度也不同。 临床试验参与 📋 如果患者对临床试验感兴趣,可以咨询专业医疗机构或研究中心,了解自己是否符合参加条件。请记住,ATTR-CM的治疗需...
此外，为了尽量做到早筛、早诊、早治，ATTR-CM四大警示症也值得注意：年龄≥65岁、射血分数保留的心衰、左心室壁厚度≥14mm、心电图非高电压。而对于ATTR-CM患者来说，MDT团队的建立及其远程会诊为疾病的及时诊断和规范化治疗提供了可能，能够有效减少误诊误治。在减少患者求医奔波的同时，也在一定程度上减轻经济...
提及心血管疾病,很多人会想到常见的高血压、冠心病、心肌炎等,很少有人了解转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,简称ATTR-CM,俗称“淀粉人”。该病患者患病前期的临床症状与心衰相似,容易误诊和延误治疗,后期出现严重的心脏症状表现后才能被确诊,确诊即晚期,目前确诊患者普遍的生存期为2～5年。这个不折不扣的“杀手”,...